Malattie rare dello sviluppo neurologico – L’esperienza dei genitori dei bambini
Un articolo pubblicato in International Journal of Qualitative Studies in Health and Well-being presenta uno studio sui genitori di bambini affetti da malattie rare dello sviluppo neurologico, che combattono dal punto di vista medico, sociale e comportamentale per ottenere assistenza e cure sanitarie adeguate. Ciò porta all’isolamento e...
Alzheimer – Depositata all’Fda la domanda di registrazione di aducanumab
"E' bastato il deposito all'Fda della domanda di registrazione di aducanumab a far balzare del 10 per cento le azioni di Biogen (che poi sono un po' scese nei giorni successivi). A conferma del fortissimo interesse per questo farmaco e dell'enorme bisogno terapeutico insoddisfatto che...
Sclerosi multipla – Livelli elevati di plasma della proteina ‘neurofilamento leggero’ possono essere un marcatore della progressione malattia
"Livelli elevati di plasma della proteina denominata neurofilamento leggero (NfL) nelle prime fasi della sclerosi multipla (SM) risultano legati a un aumentato rischio di peggioramento della disabilità. È quanto suggerisce un ampio studio caso-controllo pubblicato su "Neurology" I pazienti affetti da SM con alti livelli plasmatici...
Difetto combinato della fosforilazione ossidativa, tipo 2
"Sinonimo: COXPD2 Il difetto combinato della fosforilazione ossidativa tipo 2 è una malattia rara dei mitocondri causata da un difetto della sintesi proteica mitocondriale. È caratterizzato da grave ritardo della crescita prenatale, edema degli arti nel neonato e cute ridondante sul collo (idrope)...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), programma statunitense di preparazione all’approntamento di studi clinici
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases (OJRD) descrive un programma pilota per studi clinici avviato nel 2018 da un’azienda farmaceutica statunitense (Cure SMA) per rispondere alle aspettative degli sponsor e delle comunità di pazienti. Il programma pilota è stato creato per siti clinici nuovi e...
Disabilità e mascherine – Non è ammessa l’ignoranza delle leggi
"Di fronte ai casi di negozi che rifiutano l’accesso a bimbi/e e ai ragazzi/e con disabilità, perché senza mascherina, è quanto meno necessario ricordare che secondo il Decreto del Presidente del Consiglio del 17 maggio scorso, «non sono soggette all’obbligo di mascherina le persone con...
Nitrosammine – Dal Chmp dell’Ema parere per limitarne il più possibile la presenza nei farmaci
"Le misure garantiranno che le nitrosammine non siano presenti o siano presenti al di sotto dei livelli identificati per proteggere la salute pubblica. Le aziende dovranno disporre di adeguate strategie di controllo per prevenire o limitare la presenza di queste impurità e, se necessario, migliorare...
Tumore del fegato – Il trapianto si conferma la miglior cura
"Lo studio è stato pubblicato su The Lancet Oncology e coordinato dall’Int di Milano. Ha coinvolto nove Centri Trapianti italiani ed è durato nove anni, un esempio virtuoso di collaborazione e di sinergia tra strutture pubbliche. I dati emersi rafforzano il valore della donazione di...
Tromboembolismo venoso (TEV) – Con doxaban (Lixiana) bassa incidenza di sanguinamento e recidive
"I dati real world mostrano bassa incidenza di emorragie e di recidive di tromboembolismo venoso (TEV) a 12 mesi dall’inizio del trattamento con edoxaban. Sono relativi a 4.595 pazienti con TEV (età media 64 anni) provenienti da 583 centri distribuiti in Europa, Giappone e altri...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma la sua alta efficienza a lungo termine
"Il trattamento con l'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti. La conferma arriva dai...
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