Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna, pegcetacoplan sembrerebbe superare l’attuale standard di cura
"Un nuovo peptide inibitore del componente C3 del complemento, pegcetacoplan, può portare a un miglioramento significativo del livello di emoglobina e di altri risultati clinici alla 16a settimana rispetto all'attuale standard di cura, eculizumab, nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). A dimostrarlo sono i...
Sequenza di Klippel-Feil
"Sinonimi: Sindrome isolata di Klippel-Feil; Fusione congenita dei segmenti cervicali; Fusione congenita delle vertebre cervicali; Fusioni delle vertebre cervicali; Malformazione di Klippel-Feil La sindrome di Klippel-Feil è caratterizzata dalla segmentazione anomala della regione cervicale, che provoca la fusione congenita delle vertebre cervicali...
Dolore – Scoperto un raro gene mutato dell’uomo di Neanderthal che renderebbe più sensibili
"Un'interessante ricerca pubblicata su Current Biology mostra che un raro gene mutato dell'uomo di Neanderthal potrebbe rendere alcune persone più sensibili al dolore. Si tratta del gene che codifica per il canale al sodio Nav1.7 con tre sostituzioni amminoacidiche (M932L, V991L, and D1908G) Oggi sono disponibili...
Artrite reumatoide – Scoperto il campanello d’allarme
"Studio, cellule attive settimane prima delle riacutizzazioni E' stato scoperto il 'campanello d'allarme' dell'artrite reumatoide. Si tratta di una particolare cellula che si attiva una o due settimane prima di un episodio artritico. Averla identificata potrebbe aprire la strada a nuovi trattamenti in grado di scongiurare...
Malattie rare – Teleangectasia emorragica ereditaria, anticorpo monoclonale anti-VEGF bevacizumab dimostra grande efficacia
"L'anticorpo monoclonale anti-VEGF bevacizumab si è dimostrato altamente efficace nel trattamento della teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), un disturbo raro e progressivo dell'angiogenesi per il quale non esistono attualmente terapie approvate, con miglioramenti notevoli dell'emoglobina, della gravità dell'epistassi e del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi...
Idrossiclorochina – Regioni hanno richiesto ad Aifa l’uso a carico del Ssn nell’assistenza domicilare
"La richiesta formulata ieri in un incontro tra il coordinatore nazionale della Commissione salute Icardi e il presidente di Aifa Mantoan. Obiettivo delle Regioni quello di fare chiarezza sull’uso “off label” del farmaco contro il Covid, a partire dall'esperienza maturata in Piemonte dove ha dimostrato...
Ema – Nel meeting di luglio approvati 11 nuovi farmaci
"Tra questi, con procedura per i medicinali destinati ad essere utilizzati anche in paesi extra UE, anche l'anello vaginale per ridurre il rischio di infezione da Hiv-1. Via libera poi, a farmaci contro mieloma multiplo recidivante e refrattario, per la prevenzione di ricorrenti crisi vaso-occlusive,...
Malattie rare – Leucemia linfocitica cronica, parere positivo del Chmp dell’Ema per acalabrutinib
"Il Comitato di esperti dell'agenzia europea dei medicinali (Chmp) ha adottato un parere positivo per acalabrutinib per il trattamento della leucemia linfocitica cronica (LCC), un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti. Sviluppato da AstraZeneca, una volta approvato in via definitiva sarà...
Infezione polmonare da micobatteri non tubercolari – Chmp dell’Ema ha adottato parere positivo per amikacina liposomiale
"Il Chmp ha adottato un parere positivo per l'approvazione di amikacina liposomiale per via inalatoria per il trattamento delle infezioni polmonari non tubercolari sostenute da Mycobacterium avium Complex negli adulti con limitate opzioni di trattamento e che non presentano fibrosi cistica. Si tratta di un...
Emicrania – Per le forme gravi fremanezumab, anticorpo monoclonale anti-CGRP, rimborsato dal SSN
"Per i pazienti con le forme più gravi di emicrania arriva oggi una terapia mirata che consente di ridurre in maniera significativa la frequenza degli attacchi, aumentando il tempo vissuto pienamente, senza le limitazioni imposte dalla malattia. Dal 21 luglio, fremanezumab, anticorpo monoclonale completamente umanizzato,...
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