Cancro al seno triplo negativo (TNBC) – Atezolizumab in associazione alla chemio non risulta efficace
"Atezolizumab in combinazione con paclitaxel non ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) come trattamento di prima linea per le pazienti con tumore al seno triplo negativo (TNBC) PD-L1-positivo. Il farmaco immunoterapico non ha raggiunto l'end point primario dello studio...
Malattie rare – Emofilia, ripresa degli studi di fase III con concizumab
"Novo Nordisk ha dato il via libera alla ripresa dei tre trial di Fase III con il farmaco sperimentale concizumab, che sta studiando nel trattamento di profilassi sottocutanea nei pazienti affetti da emofilia A e B, indipendentemente dalla presenza di inibitori. Novo Nordisk aveva interrotto...
Parkinsonismo a esordio nella prima età adulta
"Sinonimi: Malattia di Parkinson a esordio giovanile; Malattia di Parkinson a esordio precoce Il parkinsonismo a esordio nel giovane adulto comprende tutte le forme di parkinsonismo che insorgono prima dei 50 anni. L'eziologia, la sintomatologia clinica, l'evoluzione e la terapia differiscono da quelle della forma classica, che...
Sclerosi multipla – La relina, proteina prodotta nel fegato, dietro ai sintomi malattia
"I risultati di uno studio pubblicato su Science Translational Medicine indicano che la concentrazione di relina nel sangue è correlata alla gravità e agli stadi della malattia. In modelli animali è stato osservato che la sua minore espressione ha ridotto in modo significativo i sintomi...
Rischio ictus – La pressione alta va abbassata presto piuttosto che «troppo»
"Prima si inizia più si scongiura il rischio d’ictus. Se invece si interviene tardi meglio non ridurla eccessivamente. Successo quando il danno d’organo non c’è o è reversibile Quindici milioni di italiani, cioè il 30-40 per cento degli adulti. Tanti sono i nostri connazionali con la...
Malattie rare – Porpora trombocitopenica immune (PTI), efficacia e sicurezza di eltrombopag in pazienti di età ≥65 anni
Eur J Haematol . 2020 Mar;104(3):259-270 Tomás José González-López 1 2, Blanca Sánchez-González 3, Isidro Jarque 4, Silvia Bernat 5, Fernando Fernández-Fuertes 6, Isabel Caparrós 7, Inmaculada Soto 8, Angeles Fernández-Rodríguez 8, Estefanía Bolaños 9, Gloria Pérez-Rus 10, Cristina Pascual 10, José Angel Hernández-Rivas 11, Elsa López-Ansoar 12, Marta Gómez-Nuñez 13, Violeta Martínez-Robles 14, Pavel Olivera 15, Maria Yera Cobo 16, María Jesús Peñarrubia 17, Carmen Fernández-Miñano 18, Erik de Cabo 19, María Paz Martínez Badas 20, Germán Perdomo 2, Luis Javier García-Frade 21 Background: Eltrombopag è utile per la porpora trombocitopenica immune...
Infezioni ricorrenti da Clostridium difficile – In fase 3 efficaci spore batteriche orali attive sul microbioma
"SER-109 (un farmaco - che agisce sul microbioma - costituito da un insieme purificato di spore batteriche da donatori) ha soddisfatto l'endpoint primario dello studio cardine ECOSPOR III, che ha valutato l'efficacia terapeutica di SER-109 nell'infezione ricorrente da C. difficile attraverso il ripristino della biodiversità...
Vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma nei neutrofili grave – Studio randomizzato sull’uso di plasmaferesi e glucocorticoidi
N Engl J Med . 2020 Feb 13;382(7):622-631 Michael Walsh 1, Peter A Merkel 1, Chen-Au Peh 1, Wladimir M Szpirt 1, Xavier Puéchal 1, Shouichi Fujimoto 1, Carmel M Hawley 1, Nader Khalidi 1, Oliver Floßmann 1, Ron Wald 1, Louis P Girard 1, Adeera Levin 1, Gina Gregorini 1, Lorraine Harper 1, William F Clark 1, Christian Pagnoux 1, Ulrich Specks 1, Lucy Smyth 1, Vladimir Tesar 1, Toshiko Ito-Ihara 1, Janak Rashme de Zoysa 1, Wojciech Szczeklik 1, Luis Felipe Flores-Suárez 1, Simon Carette 1, Loïc Guillevin 1, Charles D Pusey 1, Alina L Casian 1, Biljana...
Sindrome di Goldblatt-Viljoen
"Sinonimo: Ipoplasia del radio - atresia delle coane L'ipoplasia del radio-atresia delle coane è una sindrome estremamente rara, caratterizzata dall'ipoplasia del raggio radiale, atresia delle coane e strabismo convergente...
Dolore da cancro – La farmacogenetica, possibile arma per trattare in maniera mirata la malattia
"Che impatto ha la farmacogenetica a livello clinico e soprattutto nella prescrizione di oppioidi a un determinato paziente oncologico? E' la domanda che si sono posti un gruppo di ricercatori italiani e a cui hanno cercato di rispondere con una revisione della letteratura pubblicata su...
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