Malattie rare – Amiloidosi ereditaria, ok del Chmp dell’EMA per inotersen, oligonucleotide antisenso
"Il Chmp dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di inotersen per il trattamento dei pazienti con amiloidosi ereditaria da accumolo di transtiretina, una malattia genetica rapidamente progressiva e pericolosa per la vita, dovuta all'accumulo di forme anomale di una proteina chiamata transtiretina Inotersen è un oligonucleotide antisenso che...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne: la decisione era già nell’aria. Chmp ha dato parere negativo a ‘eteplirsen’. Azienda fa ricorso
"La decisione era già nell'aria. Il comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere negativo, raccomandando di non approvare eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L'azienda si è appella alla decisione richiedendo l'intervento di...
Disturbi neurologici – Scoperti i tre geni chiave che hanno reso grande cervello
Scoperti tre geni che hanno fatto grande il cervello umano, ampliandoo le dimensioni della corteccia. Molto simili tra loro, risalgono al periodo compreso fra 3 e 4 milioni di anni fa e sono descritti in due studi pubblicati sulla rivista Cell e condotti da David...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche a basso rischio, terapia precoce con ridotte dosi di ipometilante può migliorare outcome
"Il trattamento precoce con dosi inferiori a quelle standard di agenti ipometilanti nelle prime fasi del trattamento potrebbe migliorare gli outcome tra i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio indipendenti dalle trasfusioni (MDS). Lo evidenzia un'analisi condotta presso l'MD Anderson Cancer Center di Houston...
Ipercolesterolemia – Acido bempedoico si inserirà tra statine e anti PCSK9?
"In pazienti con ipercolesterolemia ad alto rischio e intolleranti alle statine, l'acido bempedoico ha raggiunto il suo endpoint primario in uno studio di Fase III, con una diminuzione del 23% del colesterolo LDL a 12 settimane, rispetto all'1% nel gruppo placebo. Parallelamente è stata anche...
Malattie rare – Rabdomiosarcoma, chemioterapia a basse dosi per 6 mesi aumenta probabilità di cura bambini
"Uno studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall'American Society of Clinical Oncology per l'impatto che avrà sulla cura dei pazienti ammalati di rabdomiosarcoma, un sarcoma. cioè un tumore maligno, derivante dalle cellule muscolari striate. Il rabdomiosarcoma...
Sindrome dell’intestino irritabile – Nuovi dati di sicurezza su ‘rifaximina’
"Sono stati presentati a Washington durante il meeting annuale DDW2018, che si concluderà domani, risultati aggiuntivi di sicurezza della rifaximina. Tali risultati derivano da un'analisi post-hoc di dati di Fase 3 in cui veniva valutato l'effetto della rifaximina sul rischio di infezioni in modo randomizzato,...
Malattie reumatiche infiammatorie – Raccomandazioni per gestire dolore da EULAR
"La gestione del dolore diviene fondamentale in ambito di malattie reumatiche. Per tale motivo l'EULAR (European League Against Rheumatism) ha rilasciato delle raccomandazioni in merito in cui viene specificato che i medici devono avere piena conoscenza dei bisogni, delle preferenze e delle priorità dei loro...
Malattie rare – Linfoma follicolare, chemioimmunoterapia rimane lo standard per l’induzione
"Tra i pazienti con linfoma follicolare ad alto rischio trattati con il regime chemioterapico CHOP in combinazione con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab o la radioimmunoterapia la sopravvivenza globale (OS) a 10 anni è risultata quasi dell'80% e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 10...
Malattie rare – Sindrome di Lynch, quando sospettarne la presenza e cosa fare
"Un studio genomico presentato all’ASCO dimostra che i tumori correlati alla sindrome di Lynch, condizione ereditaria presente nello 0,3% della popolazione, sono molti più di quanto si pensasse. Se in un paziente con tumore si sospetti questa sindrome, sulla base di una marcata instabilità dei...
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