Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), aggiornamenti e nuovi dati rispetto al proprio programma di ricerca su nusinersen
"Biogen ha condiviso aggiornamenti e nuovi dati rispetto al proprio programma di ricerca su nusinersen nell'area terapeutica dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Il programma è volto a migliorare gli esiti clinici nelle persone colpite dalla malattia, e include gli studi ASCEND, RESPOND e NURTURE. Gli aggiornamenti...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, conferme a lungo termine per risdiplam
"Dal congresso della Muscular Dystrophy Association svoltosi tra il 13 e il 16 marzo 2022 arrivano nuovi su risdiplam nell'atrofia muscolare spinale (SMA). Tra le presentazioni erano compresi nuovi dati a tre anni ottenuti nello studio SUNFISH, che hanno confermato l'efficacia e la sicurezza a...
Malattie rare – Ittiosi congenita, in trial di Fase 2 isotretinoina topica risulta efficace e sicura
"Nel trattamento dell'ittiosi congenita una nuova formulazione topica a base di isotretinoina all'1 e 2% si è dimostrata sicura ed efficace, secondo quanto emerso da uno studio proof-of-concept pubblicato in versione pre-proof sul Journal of the American Academy of Dermatology «Le caratteristiche cliniche dell'ittiosi congenita includono...
Malattie rare – Sindrome di Kawasaki, aggiornate le linee guida congiunte dell’American College of Rheumatology (ACR) e della Vasculitis Foundation
"E' stato recentemente pubblicato sulla rivista Arthritis & Rheumatology l'aggiornamento delle linee guida congiunte dell'American College of Rheumatology (ACR) e della Vasculitis Foundation relative alla gestione e al trattamento della sindrome di Kawasaki, una vasculite dei vasi di medio calibro che rappresenta una delle due...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, scoperto farmaco che blocca il “silenziatore” che nasconde la malattia al sistema immunitario
"La collaborazione tra due gruppi di ricercatori del San Raffaele di Milano ha anche dimostrato l’efficacia di un farmaco sperimentale nel bloccare l’azione di silenziamento. La scoperta potrebbe aprire la strada a nuovi approcci nel trattamento delle recidive post trapianto della leucemia mieloide acuta Milano" –...
Lesioni spinali – Medicina rigeneraviva, cellula riprogrammata favorisce recupero motorio
"Questo progetto rappresenta il punto di arrivo di anni di ricerche congiunte degli atenei di Verona e di Milano, con il sostegno di Humanitas, che portano a risultati incredibili nel campo della farmacologia Verona"– "Una cellula riprogrammata con istruzioni precise: favorire la rigenerazione del tessuto nervoso,...
Cancro al colon – La perdita della proteina Timeless rende cellule resistenti a chemio e più abili a sviluppare metastasi
"Lo studio, pubblicato da una rivista scientifica del gruppo Nature, Cell Death and Differentiation, è stato realizzato dai ricercatori delle Unità di Oncologia Biomarkers e Cronobiologia dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza San Giovanni Rotondo" – "La perdita della funzione della proteina Timeless nel cancro del colon...
Oggi è la Giornata Mondiale del Rene – Il Medico di Medicina Generale può essere determinante nell’individuare precocemente i pazienti affetti da malattia renale cronica
"Il Medico di Medicina Generale può essere determinante nell’individuare precocemente i pazienti affetti da malattia renale cronica, spesso dovuta a ipertensione, diabete o scompenso cardiaco, caratteristiche proprie della maggior parte di coloro che frequentano i nostri ambulatori” sottolinea Gaetano Piccinocchi, Consigliere SIMG. La Società Italiana di...
Tumori – Il paziente oncologico ha il “diritto all’oblio”
"Si chiama 'diritto all'oblio' ed è un diritto che per troppi anni è sfuggito ai radar della politica. Da sempre i pazienti oncologici si sono visti negare diritti fondamentali come chiedere un prestito per riprendere o avviare una attività, poter stipulare una assicurazione o un...
Malattie rare, Gaslini (GE) – SMA, individuato e curato il primo neonato malato
"Genova" – "“Grazie ad una goccia di sangue prelevata dal tallone del neonato e depositata su un apposito cartoncino è stato possibile diagnosticare alla nascita l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e intervenire precocemente su un neonato genovese, a partire dal suo undicesimo giorno di vita. Il piccolo,...
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