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Il Comitato I Malati Invisibili ONLUS è presente e attivo nel territorio nazionale da aprile 2014.

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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Sindrome di Hurler, correzione del genoma in vivo mediata da ZFN

Ou L1, DeKelver RC2, Rohde M2, Tom S2, Radeke R2, St Martin SJ2, Santiago Y2, Sproul S2, Przybilla MJ3, Koniar BL4, Podetz-Pedersen KM3, Laoharawee K3, Cooksley RD1, Meyer KE2, Holmes MC2, McIvor RS3, Wechsler T2, Whitley CB5 Informazioni sugli autori Abstract La mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) è una malattia grave dovuta alla deficienza dell'idrolasi lisosomiale α-L-iduronidasi (IDUA) e al conseguente accumulo di glicosaminoglicani...