Malattie rare nei bambini – Sindrome di Li-Fraumeni, opinioni riguardo ai test genetici
Questo articolo esamina le opinioni delle famiglie e dei provider di assistenza sanitaria sulla possibilità di offrire ai bambini la possibilità di sottoporsi a test genetici per la sindrome di Li-Fraumeni, enfatizzando in particolare i vantaggi e gli svantaggi percepiti, nonché il coinvolgimento dei bambini...
Malattie dermatologiche rare – Trascurate nello sviluppo dei farmaci
Uno studio sulle malattie dermatologiche rare dimostra come queste siano state relativamente trascurate rispetto ad altre malattie. L’articolo evidenzia come, su 428 malattie dermatologiche rare, solo 41 (10%) siano state oggetto di 255 sperimentazioni cliniche attive. Di queste sperimentazioni, 104 (41%) sono state finanziate dall’industria. Nel complesso,...
Malattie rare – Tassi di disponibilità dei farmaci orfani nei Paesi europei
I nuovi dati pubblicati dall’Associazione Sanitaria Farmaceutica Irlandese dimostrano che solo il 29% dei farmaci orfani autorizzati dall’Agenzia Europea per i Medicinali è disponibile in Irlanda. Il Regno Unito e la Germania sono in testa alla classifica, con percentuali del 92% e del 96%, rispettivamente. Lo studio...
Farmaci – Sicurezza dei farmaci in Europa, parte la campagna social dell’Ema
"L'agenzia europea per i medicinali lancia una campagna social per sottolineare l'importanza del Network regolatorio europeo (European medicines regulatory network) nel mantenere sicuri ed efficaci i farmaci disponibili in Europa. A partire da oggi l’Agenzia comincerà a condividere una serie di schede informative sui suoi...
Mieloma multiplo recidivante o refrattario – Analisi del rapporto costo-efficacia di daratumumab rispetto a pomalidomide
Questo articolo analizza il miglior rapporto costo-efficacia dell’uso di daratumumab rispetto a pomalidomide per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario in termini di copertura da parte del sistema sanitario statunitense. Infatti, lo studio dimostra che i costi di pomalidomide sono inferiori rispetto a...
Post-TIA o ictus minore – Sanguinamenti maggiori rari con doppia terapia antiaggregante a breve termine
"Il rischio di sanguinamento maggiore nei pazienti trattati con clopidogrel e aspirina (ASA) è risultato basso nei pazienti trattati con terapia antiaggregante dopo un ictus ischemico minore o un attacco ischemico transitorio (TIA) acuto, sebbene il trattamento combinato (doppia terapia antiaggregante, DAPT) presentasse un rischio...
Malattie rare nei bambini – Deficit di acil-CoA deidrogenasi catena media, accesso precoce ai servizi sanitari
Uno studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases analizza l’accesso precoce ai servizi sanitari da parte dei bambini affetti da deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena media rispetto a una coorte di pazienti negativi allo screening in Ontario, Canada. Dallo studio emerge che i bambini con deficit...
Parkinson (PD) e fluttuazioni motorie – Opicapone aumenta tempo on senza discinesia
"Una dose giornaliera di opicapone, un inibitore delle catecol-O-metiltransferasi (COMT), aggiunto alla levodopa, è risultato associato a miglioramenti fino a 2 ore di tempo "on" senza discinesia in pazienti con malattia di Parkinson (PD) e fluttuazioni motorie. Lo dimostra un'analisi - presentata a Philadelphia durante...
Malattie rare – Azioni europee in difesa dei diritti dei malati rari alla luce delle prossime elezioni europee
Le malattie rare rappresentano un tema con un forte valore aggiunto a livello europeo; per questa ragione EURORDIS intende esercitare una maggiore pressione su questo argomento, sfruttando le imminenti elezioni per il Parlamento Europeo come volano per far progredire le politiche relative alle malattie rare,...
Malattie rare – Incontro dei Ministri e dei Segretari di Stato dell’Unione Europea a sostegno della disabilità
Il 14 marzo, dieci Ministri Europei e Segretari di Stato incaricati di sviluppare politiche a favore della disabilità si sono incontrati presso il Ministero Francese per l’Europa e gli Affari Esteri. In quest’occasione, i portatori di interesse hanno sottoscritto una dichiarazione che conferma il loro impegno...
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