Dialisi – Nuovo Accordo quadro per la fornitura “in service”
"Il valore di aggiudicazione della gara è di circa 218 milioni di euro. Prezzi ribassati in media del 18% rispetto alla base d’asta. L’Accordo Quadro prevede cinque aggiudicatari “per garantire alle amministrazioni la più ampia scelta dei trattamenti adatti alla propria popolazione di pazienti”. Sia...
Apnea ostruttiva del sonno – In fase 3, pitolisant riduce sonnolenza diurna in pazienti che non tollerano ventilazione meccanica a pressione positiva continua
"Pitolisant, utilizzato in pazienti con apnea ostruttiva del sonno (OSA) che rifiutano o mostrato una cattiva compliance alla ventilazione meccanica a pressione positiva contunua (CPAP), è in grado di ridurre efficacemente l'eccessiva sonnolenza diurna riferita dai pazienti. Questo il responso di un trial clinico randomizzato...
Malattie rare genetiche – Allineamento tra metrica di punteggio dell’applicabilità della Clinical Genome Resource e percezioni dei non esperti sulla natura dell’intervento
Un articolo pubblicato in American College of Medical Genetics descrive i dettagli di uno studio condotto dal Clinical Genome Resource (ClinGen) Actionability Working Group (AWG – Gruppo di lavoro sull’applicabilità), che ha lavorato a una metrica di punteggio semi-quantitativa per valutare l’applicabilità clinica delle malattie genetiche e dei geni associati in...
Malattie rare – Protoporfiria eritropoietica, esperienza personale di uno scienziato e paziente sull’accesso dei malati alle discussioni sui farmaci
Si ritiene sempre più che la rappresentazione dei pazienti nel processo di valutazione dei farmaci da parte dei principali decisori (agenzie di regolamentazione, enti di valutazione delle tecnologie sanitarie, soggetti pagatori di assistenza sanitaria) rappresenti un valore aggiunto per le valutazioni e un empowerment per...
Malattie rare – Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH), arrivano i ‘Cacciatori di Arcobaleno’
"Parte la campagna di informazione sulla Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH), promossa da Sobi Italia, Aile Onlus e Airi Onlus. Tutti sono chiamati a diventare “cacciatori di arcobaleno” e a partecipare alla catena di solidarietà su Instagram, per portare alle famiglie colpite da questa malattia rara un...
Epilessia, malattie neurodegenerative e della retina – Molecola che attiva neuroni con la luce
"Ottenuta in laboratorio, non è invasiva Una molecola riesce ad attivare i neuroni attraverso la luce, ma in modo non invasivo: è stata ottenuta in laboratorio, potrà aprire nuove strade al trattamento di epilessia, malattie neurodegenerative e della retina. Descritta sulla rivista Nature Nanotechnology, è stata ottenuta grazie...
Tumori – Come si nascondono al sistema immunitario
"La chiave è in due proteine Si nasconde nello stesso sistema immunitario il meccanismo che permette ai tumori di sfuggire a ogni controllo. La scoperta, pubblicata sulla rivista Science Advances, potrebbe aprire la via a nuove terapie anticancro e si deve al gruppo tedesco coordinato dall'italiana...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, CPX-351 molto attivo e ben tollerato anche nella vita reale
"CPX-351, una combinazione in dose fissa dei chemioterapici citarabina e daunorubicina in formulazione liposomiale, si è dimostrata molto attiva e ben tollerata in pazienti con leucemia mieloide acuta ad alto rischio trattati nella 'real life' Il dato, che conferma la validità del farmaco anche al di...
Tumori colon retto – Sarebbe meglio iniziare prima lo screening
"La stragrande maggioranza dei tumori del colon-retto rilevati nei cinquantenni – età durante la quale solitamente inizia lo screening – risulta invasiva. Un dato che suggerisce l’opportunità di iniziare prima questo percorso diagnostico. “Uno screening anticipato potrebbe intercettare molti tumori in tempo per evitare un...
Bronchiectasia non da fibrosi cistica (NCFBE) – In Fase II bene l’anti DPP1 di Insmed
"Le azioni dell'americana Insmed sono salite del 40% dopo che la società ha riferito che il farmaco sperimentale INS1007 ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave dello studio di Fase II WILLOW negli adulti con bronchiectasia non da fibrosi cistica (NCFBE). INS1007 è un...
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