Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), in fase 2 ralinepag risulta efficace sulla resistenza vascolare
"In pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) moderatamente sintomatica, il trattamento con ralinepag, in formulazione orale, riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR) rispetto al placebo. Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, andrà confermato in sperimentazioni successive di fase 3 Qualche informazione sull’ipertensione arteriosa polmonare e...
Malattie rare, USA – NORD inaugura nuovi finanziamenti e una nuova piattaforma educativa per le malattie rare
Alla fine di giugno, l’Organizzazione Nazionale statunitense per le Malattie Rare (NORD) ha annunciato l’offerta di dieci nuovi finanziamenti, dedicati a: studio della displasia alveolo-capillare con difetto di allineamento dei vasi polmonari; tumore dell’appendice e pseudomixoma del peritoneo, ipercolesterolemia familiare, sindrome dell’occhio di gatto, aciduria...
Malattie rare – Candidature per gli EURORDIS Black Pearl Awards 2020
Le candidature per gli EURORDIS Black Pearl Awards 2020 resteranno aperte fino al 13 settembre 2019. I premi saranno assegnati a difensori dei diritti dei pazienti, organizzazioni, decisori politici, scienziati, aziende e media per i notevoli progressi e l’eccezionale impegno per la causa delle malattie rare....
Fibrillazione atriale non valvolare – Edoxaban efficace e sicuro nei pazienti anziani
"Edoxaban è risultato efficace e sicuro per il trattamento della fibrillazione atriale non valvolare anche nei pazienti anziani e molto anziani, con o senza una storia pregressa di emorragia intracranica (ICH), con comorbilità e ad alto rischio cardiovascolare A dimostrarlo è la bassa incidenza di sanguinamenti...
Asma – Doxofillina risulta più efficace e sicura di teofillina
"Doxofillina è una metilxantina efficace e sicura nel trattamento dell'asma, con un profilo di efficacia e sicurezza superiori rispetto a quanto osservato con la teofillina. Sono queste le conclusioni di una rassegna sistematica della letteratura, con annessa metanalisi, recentemente pubblicata sulla rivista Multidisciplinary Respiratory Medicine,...
Malattie rare – Impatto delle nuove terapie trasformative sui sistemi sanitari globali
Uno studio pubblicato in Value Health esamina come e in che misura la valutazione delle tecnologie sanitarie globali e i sistemi commerciali definiscano e premino le terapie trasformative e curative. Nello specifico, l’articolo analizza alcuni esempi di terapie rigenerative e avanzate, di diagnosi molecolari e malattie rare, mettendo...
Cavernomi cerebrali – Da un betabloccante una possibile cura
"I ricercatori dell’Ifom di Milano hanno dimostrato che i cavernomi cerebrali si formano di fatto come dei tumori e che il propranololo, un classico beta-bloccante già in commercio, ne riduce significativamente la formazione. Fino al 30 settembre 2019 è aperta la campagna di arruolamento per...
Malattie rare – Emofilia, le molecole a emivita prolungata rappresentano l’innovazione che può cambiare la vita dei pazienti
"Le molecole a emivita prolungata sono in grado di personalizzare la terapia, ridurre la frequenza delle somministrazioni e migliorare sensibilmente l’aderenza al trattamento. Dal numero 171 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON SOBI Cambia l’approccio al paziente emofilico e la visione della malattia stessa. Un obiettivo, impensabile...
Sequenza dell’acinesia fetale
"Sinonimi: Artrogriposi multipla congenita - ipoplasia polmonare; FADS; Sindrome di Pena-Shokeir, tipo 1 La sequenza acinesia/ipocinesia fetale (o sindrome di Pena-Shokeir tipo 1) comprende contratture multiple delle articolazioni, anomalie facciali e ipoplasia polmonare. Indipendentemente dalla causa, questa sequenza origina dalla diminuzione dell'attività fetale...
Verso l’accesso ad almeno 1 milione di genomi sequenziati nell’Unione Europea entro il 2022
Ad aprile 2018, tredici Stati Membri (Repubblica Ceca, Cipro, Estonia, Finlandia, Italia, Lituania, Lussemburgo, Malta, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia, Regno Unito) hanno firmato un accordo per il collegamento transfrontaliero dei database di dati genomici. Altri sei Paesi (Austria, Bulgaria, Croazia, Grecia, Lettonia, Olanda) si sono...
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