Malattie rare – Farmaci orfani, Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2018
Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: Trattamento del linfoma follicolare Prevenzione della sindrome emolitico-uremica Trattamento del glioma Prevenzione dell’aspergillosi invasiva Trattamento della malattia di Stargardt Trattamento della malattia da virus Ebola Trattamento dell’emofilia...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 25-28 giugno 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali sei orfani, durante la riunione di giugno 2018. Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: Le prime due terapie che...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 28-31 maggio 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali due orfani, durante la riunione di maggio 2018. Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: Tegsedi (inotersen), un farmaco per...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 23-26 aprile 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di un farmaco per le malattie rare durante la riunione di aprile 2018: Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione del farmaco generico Carmustine Obvius (carmustina) per il trattamento...
Malattie rare – Dermatomiosite, studio di Fase 3 su ‘lenabasum’ per valutarne sicurezza ed efficacia
I piani per uno studio di fase 3 per ricercare sul lenabasum come potenziale trattamento per la dermatomiosite, una malattia infiammatoria autoimmune multisistemica rara e spesso fatale che colpisce i muscoli e la pelle, sono stati annunciati dalla Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. Lo studio internazionale, in...
Malattie rare – Relazione annuale di ELIXIR 2017
ELIXIR, l’infrastruttura europea che riunisce risorse scientifiche di tutto il continente spaziando tra database, strumenti software, materiali formativi, archiviazione in cloud e super computer, ha pubblicato la propria relazione annuale che contiene i successi e i progressi fatti riguardanti il caso d’uso delle malattie rare,...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Conferenza PPMD, alcuni aggiornamenti sui trial clinici
Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD. Terapia genica per la DMD Semaforo verde per il riavvio...
Medulloblastoma – Svolta contro uno dei tumori cerebrali più aggressivi tipico età pediatrica
"Ricercatori torinesi mettono a punto nuova tecnica per affrontare il medulloblastoma La ricerca è imprevedibile. Così come lo sono alcune scoperte. Lo sa bene il gruppo di ricerca guidato da Ferdinando Di Cunto del Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi dell’Università di Torino. All’inizio delle loro ricerche, gli scienziati...
Unione europea – Nuova Azione Congiunta per affrontare le diseguaglianze in ambito sanitario
Il 21-22 giugno 2018 è stata lanciata la nuova Azione Congiunta Europea per l’Equità Sanitaria, finanziata dal terzo Programma Europeo per la Salute con un contributo di 2,5 milioni di Euro da parte dell’Unione Europea, che coinvolge 25 Stati Membri. In particolare, l’Azione affronta le...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, si conclude progetto ‘AutoNOImia’
Il progetto per favorire l’inclusione e la cittadinanza attiva dei giovani con distrofia muscolare di Duchenne Volge a conclusione il progetto “AutoNOImia. Percorsi sperimentali di inclusione sociale e cittadinanza attiva per le persone con disabilità nel contesto delle comunità locali”, promosso dall’associazione Parent Project onlus e...
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