Malattie rare – Ipofosfatemia legata all’X (XLH), al via campagna di sensibilizzazione di O.Ma.R
"Parlare di malattie rare significa parlare di malattie che colpiscono un ristretto numero di persone, ma vuol dire anche avere a che fare con una varietà di condizioni straordinariamente grande, dato che sono più di 7.000 quelle attualmente identificate In un così vasto 'universo' di patologie,...
Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, beneficio della singola infusione di CAR T-cells anti-CD19 tisagenlecleucel
"I pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario sottoposti a una singola infusione di CAR T-cells anti-CD19 tisagenlecleucel continuano a mostrare una risposta obiettiva duratura dopo una mediana di 19 mesi di follow-up. Il dato arriva da un aggiornamento dello...
Rapporto Ictus 2018 – Ogni anno 100mila nuovi casi e quasi un milione di italiani è invalido dopo la malattia
"Circa un terzo delle persone colpite non sopravvive a un anno dall’evento, mentre un altro terzo sopravvive con una significativa invalidità: il numero di persone che attualmente vive in Italia con gli esiti invalidanti di un ictus ha raggiunto la cifra record di 940mila. L’ictus cerebrale...
Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma, emapalumab risulta promettente
"Il trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l'interferone-gamma, emapalumab, si è associato a una risposta complessiva (ORR) superiore al 60% in una coorte di bambini affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primaria, nello studio NI-0501-04, un trial multicentrico internazionale di fase 2/3 presentato al congresso annuale...
Seno – Nuova tecnica mammografica in grado di stanare masse maligne senza ricorrere alla biopsia
"Una nuova tecnica mammografica, l’imaging del seno a tre compartimenti, in uno studio condotto a Chicago ha mostrato un’altissima sensibilità nell’individuare le masse maligne, riducendo il numero di biopsie necessarie (Reuters Health) – Una nuova tecnica di analisi dell’immagine del seno può aiutare a ridurre inutili biopsie...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel
"Il trattamento con una singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel continua a dimostrarsi efficace a lungo termine nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, senza che questi pazienti abbiano bisogno di un ulteriore trattamento. Lo dimostrano i dati...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib da solo nuovo standard per pazienti anziani non ancora trattati
"L'inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib da solo e in combinazione con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla chemioimmunoterapia standard bendamustina più rituximab (regime BR), come terapia di prima linea per i pazienti anziani...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, combinazione dell’inibitore della BTK ibrutinib e dell’anticorpo anti-CD20 rituximab possibile nuovo standard di prima linea nei pazienti giovani
"La combinazione dell'inibitore della BTK ibrutinib e dell'anticorpo anti-CD20 rituximab migliora in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto all'attuale trattamento standard di prima linea, la chemioimmunoterapia con fludarabina, ciclofosfamide e rituximab (regime FCR) in pazienti giovani e...
Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare, studio osservazionale la ‘assolve’ dall’essere causa di patologie cerebrovascolari
"In Norvegia è stato condotto uno studio osservazionale sulla base dei dati contenuti nel database dei ricoveri ospedalieri. Dall’analisi non è emersa una signiificativa associazione tra ipercolesterolemia familiare ed eventi cerebrovascolari (Reuters Health) – Secondo un recente studio osservazionale norvegese, le persone con colesterolemia familiare non sarebbero esposte a...
Malattie rare – Malattie del motoneurone, farmaco cannabinoide contrasta i sintomi di spasticità
"Uno studio multicentrico pubblicato su Lancet Neurology mostra per la prima volta l'efficacia di un farmaco cannabinoide nel ridurre la spasticità e altri sintomi correlati nei pazienti con malattie del motoneurone. La terapia utilizzata per lo studio - a base di derivati dalla Cannabis Sativa...
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