Malattie rare – Metodi basati sul punteggio di propensione utilizzando dati osservazionali: il caso del lupus eritematoso sistemico
Il metodo descritto si basa su un punteggio di propensione, un tipo di balancing score che mira a minimizzare le differenze tra i diversi gruppi oggetto di studio e, di conseguenza, la possibilità di effetti distorsivi. Il metodo basato su un punteggio di propensione è stato applicato al...
Screening del calcio coronarico (CAC) – Per identificare chi può beneficiare dall’aspirina
"Lo screening del calcio coronarico (CAC) può aiutare a identificare i pazienti senza malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) che possono trarre beneficio dall'aspirina, a condizione che siano a basso rischio di sanguinamento e siano considerati almeno a rischio intermedio per futuri eventi cardiovascolari, secondo una nuova...
Malattia renale cronica e diabete – Nuove linee guida KDIGO
"Per i pazienti con malattia renale cronica (CKD) e diabete sono state elaborate le nuove linee guida dalla Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO), che includono raccomandazioni in merito all'approccio terapeutico pewr questi soggetti, il monitoraggio glicemico e gli obiettivi, gli interventi ipoglicemizzanti e sullo...
Diabete di tipo 2 – Con un miglior controllo glicemico si ottengono benefici nei punteggi dei test cognitivi
"Gli adulti con diabete di tipo 2 che hanno migliorato i livelli glicemici durante un intervento intensivo sullo stile di vita hanno ottenuto benefici nei punteggi dei test cognitivi dopo dieci anni di follow-up, mentre le associazioni con la perdita di peso sono risultate contrastanti....
Sclerosi multipla progressiva – La biotina (vitamina B7) ad alto dosaggio risulta inefficace su disabilità e deambulazione
"La biotina (vitamina B7) ad alto dosaggio di grado farmaceutico (MD1003) non ha migliorato significativamente la disabilità o la velocità di deambulazione nei pazienti con sclerosi multipla (SM) progressiva. È quanto ha dimostrato lo studio di fase III SPI2, pubblicato online su "The Lancet Neurology" Circa...
Malattie neuromuscolari rare e non – Scoperta molecola che restituisce una seconda “giovinezza” ai muscoli
"La molecola sarebbe in grado di attivare la rigenerazione delle cellule muscolari fino all’età geriatrica. Lo studio, frutto della collaborazione tra la Sapienza e laboratori europei e statunitensi, apre la strada a nuove possibilità terapeutiche anche per i soggetti affetti da patologie neuromuscolari. La ricerca...
Carcinoma ovarico – Commmissione Europea approva niraparib come farmaco in prima linea
"Niraparib è il primo inibitore di Parp approvato come monoterapia nell'Unione Europea per pazienti con carcinoma ovarico avanzato rispondente al platino, indipendentemente dallo stato del biomarcatore. Dopo il via libera dell’Fda americana ad aprile, l’Italia è stato l’unico Paese europeo ad aprire un Expanded Access...
Tumore del polmone – Speranze dal trattamento con selpercatinib
"Un nuovo farmaco per combattere il tumore del polmone, e non solo. Una molecola molto attiva e ben tollerata contro quelle neoplasie che presentano l'alterazione dell'oncogene RET, driver della crescita tumorale. RET può essere alterato nel tumore del polmone, della tiroide e in percentuali inferiori...
Parkinson – Per il trattamento degli episodi OFF sviluppata l’apomorfina in striscia sublinguale
"Un film sublinguale di apomorfina (prodotto da Sunovion Pharmaceuticals) si è dimostrato stato efficace e generalmente sicuro e ben tollerato per il trattamento al bisogno degli episodi OFF nella malattia di Parkinson (PD), come ha dimostrato il follow-up a lungo termine di uno studio di...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, trattamento a lungo termine con ataluren ritarda i disturbi di deambulazione e di funzione polmonare
"Il trattamento a lungo termine con ataluren ritarda la perdita di deambulazione e può ritardare il declino della funzione polmonare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsense nel gene della distrofina (nmDMD). È quanto emerge dai risultati di uno studio presentato alla...
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