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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, AIFA approva la rimborsabilità per la prima terapia genica

"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L'approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento...

Malattie rare – Febbre mediterranea familiare, nelle forme artritiche resistenti a colchicina risulta efficace il trattamento con l’anti-IL1

"Il ricorso alla terapia basata su inibizione di IL-1 rappresenta un'opzione efficace ed affidabile nel trattamento delle artriti da Febbre mediterranea familiare (FMF) cronicizzate e resistenti alla colchicina. Questi i risultati di uno studio recentemente pubblicato sulla rivista European Journal of Rheumatology Razionale e obiettivi dello...

Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, nei pazienti non trattati in precedenza risulta efficace l’aggiunta di lenalidomide al regime R-CHOP

"Nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, non trattati in precedenza, l'immunomodulatore lenalidomide somministrato in associazione a rituximab, ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisolone (regime R2CHOP) migliora gli outcome di sopravvivenza rispetto al trattamento con il solo regime R-CHOP, sebbene le differenze non siano...