Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica – Mavacamten migliora struttura e funzione del cuore
"In base a nuovi dati dello studio EXPLORER-HCM, nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, mavacamten è stato collegato a un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al placebo Valutati ecocardiogrammi in serie dello studio EXPLORER-HCM Nei principali risultati di EXPLORER-HCM, i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica...
Malattie rare – Ipersonnia idiopatica, in fase 3 risulta efficace la soluzione orale di oxibato a basso contenuto di sodio
"Il trattamento con una soluzione orale di calcio, magnesio, potassio e oxibato a basso contenuto di sodio (nota anche come JZP258 e commercializzata negli USA con il nome di "Xyrem") ha determinato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi dell'ipersonnia idiopatica - malattia rara - con...
Parkinson in fase precoce – In Fase 3 effetti collaterali del pramipexolo ridotti da combinazione a bassa dose e lento rilascio con rasigilina
"I risultati di uno studio di fase 3 di P2B001, una combinazione a dose fissa di formulazioni a rilascio prolungato (ER) di pramipexolo e rasagilina, hanno mostrato che questa era superiore ai suoi singoli componenti come trattamento di prima linea per la malattia di Parkinson...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 191
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 5 anni, con sindrome di Noonan, artrite...
Emicrania con e senza aura – Conferme di sicurezza ed efficacia di erenumab nella prevenzione
"Erenumab, anticorpo monoclonale umano che lega il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) è apparso sicuro ed efficace per il trattamento dell'emicrania con e senza storia di aura. È quanto dimostrano i risultati di un'analisi secondaria di quattro studi clinici randomizzati (RCT)...
Malformazioni genetiche invalidanti – Alla base un interruttore genetico fuori uso
"Nuova luce sui meccanismi che regolano lo sviluppo embrionale Malformazioni invalidanti come il piede equino possono insorgere a causa del mancato funzionamento di uno solo degli 'interruttori' che regolano l'accensione e lo spegnimento dei geni durante lo sviluppo embrionale: lo dimostra uno studio condotto su cellule...
Osteoartrosi dell’anca e del ginocchio – Il dolore cronico non migliora in maniera significativa con l’aggiunta di duloxetina
"Un piccolo studio randomizzato in aperto su pazienti con dolore cronico da osteoartrite (OA) dell'anca e del ginocchio nei Paesi Bassi mostra che l'aggiunta di duloxetina alle cure abituali non migliora significativamente i risultati clinici. I risultati sono stati pubblicati su Arthritis & Rheumatology e...
Tumore della prostata avanzato – Terapia radiorecettoriale migliora la sopravvivenza
"Milano – La terapia radiorecettoriale migliora la sopravvivenza e la qualità di vita nei pazienti con tumore della prostata in stadio avanzato: lo confermano i dati della Medicina Nucleare dell’Istituto Europeo di Oncologia, che da gennaio recluterà i pazienti candidabili al trattamento, anche all’interno di...
Dermatite atopica nei bambini – Miglioramento malattia dopo terapia topica mirata contro lo Staphylococcus aureus
"Sia i bambini che gli adulti con dermatite atopica hanno mostrato un miglioramento della malattia con minimi effetti collaterali dopo essere stati trattati con una terapia topica mirata contro lo Staphylococcus aureus, come emerso dagli esiti di uno studio pubblicato sul Journal of Drugs in...
Malattie rare – Fibrosi cistica, nei pazienti omozigoti per la mutazione Phe508del la tripla terapia assicura benefici rilevanti e duraturi
"L'adozione della terapia tripla elexacaftor-ivacaftor-tezacaftor si associa a migliori benefici rispetto alla terapia tezacaftor-ivacaftor in pazienti affetti da fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione Phe508del del gene responsabile della codifica della proteina CFTR, responsabile del mantenimento del giusto bilancio di fluidi a livello...
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