Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la nuova terapia entra nelle sperimentazioni cliniche
Gli investigatori della Washington University School of Medicine di St. Louis, nel Missouri, hanno sviluppato una terapia sperimentale che potrebbe essere di beneficio ai pazienti con una forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa fatale e rapidamente progressiva. Gli investigatori hanno scoperto che...
Malattie rare – Angioedema ereditario, il cibo può scatenarne attacchi
Il cibo sembra essere un fattore scatenante per gli attacchi di angioedema addominale nei pazienti con angioedema ereditario (HAE), secondo le nuove scoperte. Nelle persone con questa rara malattia ereditaria, i fattori scatenanti spesso precedono un attacco di angioedema, sebbene i loro meccanismi non siano...
Malattie rare – Registrati subito all’EURORDIS Winter School 2019 su innovazione scientifica e ricerca traslazionale
La seconda edizione dell’EURORDIS Winter School su innovazione scientifica e ricerca traslazionale si terrà dall’11 al 15 marzo 2019 presso l’Imagine Institute di Parigi. Questo corso di formazione unico nel suo genere, organizzato in collaborazione con Solve-RD, offre ai rappresentanti dei pazienti le conoscenze adeguate per comprendere...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics annuncia momentanea sospensione Trial di fase 1/2a di terapia genica
"Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al...
Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, sviluppo di nuovi strumenti per valutarne l’impatto
Negli ultimi anni, la ricerca mirata a nuovi trattamenti per le malattie rare si è espansa rapidamente. Un elemento essenziale di questa ricerca è la comprensione dell'impatto che queste malattie hanno sulla salute dei pazienti e sulla qualità della vita. Sfortunatamente, in molti casi questa...
Disabilità, Campania – Bene ambulatorio ginecologico per donne disabili inaugurato il 10 luglio
"È stato inaugurato a Napoli il primo ambulatorio ginecologico accessibile a donne con disabilità della Campania. La stampa ha segnalato che, in linea con le indicazioni del “Secondo Manifesto sui diritti delle Donne e delle Ragazze con Disabilità nell’Unione Europea”, «una particolare attenzione sarà riservata...
Asma severo eosinofilo bambini – Parere positivo Chmp per mepolizumab
"Il comitato per i medicinali per uso umano ha raccomandato l'approvazione del mepolizumab (Nucala, GlaxoSmithKline) come trattamento per l'asma eosinofilo refrattario grave nei bambini di età compresa tra i 6 e i 17 anni Mepolizumab è un anticorpo monoclonale che diminuisce la maturazione e la sopravvivenza...
Lotta antimicrobico resistenza – Best practice della Regione Campania
"Intervista al prof. Giovanni Battista Gaeta, Ordinario e Direttore UOC Malattie Infettive dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli Professore, quali i punti salienti delle linee guida che avete sviluppato in Campania per il contrasto alla Resistenza Antimicrobica? Per lo sviluppo delle linee giuda, siamo partiti considerando l’elevata presenza...
Tumori – Terapie immuno cellulari, Gilead si rafforza
"Kite Pharma, società entrata lo scorso anno a far parte di Gilead Sciences, ha stretto un accordo di collaborazione con la biotech Gadeta, una società privata fondata nel 2015 e con sede a Utrecht in Olanda. Scopo dell'accordo è sviluppare nuove immunoterapie basate sui recettori...
Disabilità, Romagna – Oggi inaugurazione spiaggia per disabili, nata da un sogno di un malato di Sla
"Con il progetto “Tutti al mare. Nessuno escluso” si vuole regalare gli stessi momenti di gioia e normalità vissuti insieme a Dario a tante famiglie a cui spesso viene tolta ogni speranza" Oggi "lunedì 30 luglio, alle 19, a Punta Marina Terme, nella zona di spiaggia...
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