Malattie del neurosviluppo – Alla base dei deficit cognitivi vi è la maturazione precoce dei neuroni
"Scoperto un nuovo meccanismo associato all’insorgenza di patologie dello sviluppo del cervello (sistema nervoso centrale), dovuto ad un’alterazione nella maturazione dei neuroni durante i primi mesi di vita dei bambini come conseguenza della mutazione del gene OPHN1, associato alla disabilità intellettiva umana. Lo studio, pubblicato...
Anemia e malattia renale cronica – Non sottovalutare i sintomi della relazione
"In Italia sono 2milioni e mezzo le persone con malattia renale cronica (MRC), a diversi stadi di gravità, sono 45 mila i dializzati e si contano oltre 20 mila persone seguite post trapianto renale. Inoltre, vanno considerate le categorie potenzialmente a rischio: 30-40% delle persone...
Ipercolesterolemia e rischio ictus – Aprile mese della prevenzione
"Roma – L’ipercolesterolemia rappresenta uno dei principali fattori di rischio cardiovascolare (basti pensare che delle 224.000 morti per malattia cardiovascolare, circa 50.000 sono da ascrivere al mancato controllo del colesterolo) ma è ormai annoverata anche tra i fattori di rischio modificabili per l’ictus ischemico. Più della metà...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, la calprotectina considerata come possibile marker di severità malattia
"La calprotectina potrebbe fungere da valido biomarcatore del sangue di severità di malattia nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica. E' quanto suggeriscono I risultati di uno studio recentemente pubblicato su BMJ Open Respiratory Research Razionale e disegno dello studio I test di funzione polmonare rappresentano gli strumenti...
Malattie reumatologiche e infiammatorie – Al via progetto pilota SIGR
"Roma – La Società Italiana di Gastroreumatologia SIGR, che riunisce medici gastroenterologi e reumatologi, dedica alla telemedicina un’intera sessione del suo 7° Congresso nazionale in corso con modalità FAD dal 15 ottobre 2020 al 15 febbraio 2021. Un contributo significativo su ruolo e modalità d’intervento della...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti non trattati in precedenza con magrolimab più azacitidina si ottengono alti tassi di risposta e risposte durature
"La combinazione dell'anticorpo monoclonale magrolimab con l'agente l'ipometilante azacitidina continua ad associarsi ad alti tassi di risposta, a fronte di una buona tollerabilità, in pazienti con leucemia mieloide acuta non trattati in precedenza e non idonei per una chemioterapia intensiva. La conferma dell'efficacia promettente e...
Tumori – “Insieme per l’Oncologia del Futuro”
"Partire dai progressi della medicina e della ricerca nella lotta al cancro per delineare il percorso dei prossimi anni, in linea con gli obiettivi dell’Unione Europea. Cittadinanzattiva, con il supporto di Novartis, lancia “Insieme per l’Oncologia del Futuro”, che riunisce oltre 60 realtà italiane intorno...
Tumori rari – Linfoma mantellare ricaduto/refrattario, in fase 2 risultano efficaci le CAR-T brexucabtagene autoleucel
"La terapia con le cellule CAR-T brexucabtagene autoleucel continua a mostrare un beneficio sostanziale e duraturo, con un profilo di sicurezza gestibile, nei pazienti con linfoma mantellare ricaduto o refrattario. La conferma arriva dai risultati di follow-up dello studio registrativo di fase 2 ZUMA-2, presentati...
Tumori rari – Mieloma multiplo: ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T, al vaglio dell’Ema con procedura accelerata
"La casa farmaceutica Janssen ha reso noto che l'Agenzia europea del farmaco (Ema) esaminerà con procedura accelerata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T allo studio come trattamento per il mieloma multiplo ricaduto/refrattario e...
Sindrome del QT-lungo, risultati promettenti per la terapia genica ibrida sviluppata alla Mayo Clinic
"In un nuovo studio pubblicato online su "Circulation", un gruppo di ricercatori della Mayo Clinic forniscono il primo studio preclinico "proof-of-concept" per la terapia genica ibrida nella sindrome del QT lungo, condizione aritmica potenzialmente letale La prevalenza della sindrome del QT lungo è di circa 1...
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