Malattie rare – Anemia falciforme, L-glutammina in polvere riduce significativamente le complicanze acute
Approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) americana nel luglio 2017 per ridurre gli accidenti ischemici vaso-occlusivi dell'anemia falciforme, la L-glutammina orale in polvere (Endari) è stata il primo farmaco approvato per la malattia rara del sangue nei 20 anni dall'approvazione dell'idrossiurea. Ora, il New England Journal...
Tumore del pancreas – Estratto cannabis potrebbe triplicare sopravvivenza
"Nuove speranze di cura per il tumore del pancreas potrebbero arrivare da un composto della cannabis. Da uno studio condotto su topi dai ricercatori della Queen Mary University di Londra e della Curtin University, in Australia, è emerso che il cannabidiolo, in associazione a chemioterapia, è in...
Malattie rare – UILDM, Concorso per Logo PLUS
Si avvisa dell’apertura del concorso per l’ideazione e la creazione del logo del progetto PLUS, volto a favorire l’inclusione lavorativa di persone con disabilità. La partecipazione è aperta a tutti. Ogni partecipante potrà presentare un solo elaborato/progetto proposta di logo, che dovrà essere originale, esclusivo, e deve...
Melanoma con mutazione BRAF V600 – Parere Ue positivo per ‘dabrafenib’ in combinazione con ‘trametinib’
"Il Comitato per i medicinali per uso dell'Ema ha adottato un parere positivo, raccomandando l'approvazione di dabrafenib in combinazione con trametinib per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con melanoma in stadio III con una mutazione BRAF V600 in seguito a completa resezione. La raccomandazione...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 23
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 24 anni con scarsa coordinazione muscolare (atassia)...
Malattie rare – Sindrome di Sanfilippo, La FDA conferisce la designazione di farmaco orfano al trattamento ‘AGT-184’
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano a 'GT-184' di ArmaGen Inc. per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, nota anche come Sindrome di Sanfilippo A o MPS IIIA. "Siamo molto lieti di ricevere la designazione di farmaco...
Talco nei cosmetici e cancro – La SITOX fa chiarezza
"Recenti allarmi sono stati sollevati negli scorsi mesi sulla presunta cancerogenicità del talco. Di seguito l'analisi (rassicrante) della Società Italiana di Tossicologia (SITOX) In particolare, ha avuto grande risonanza la recente sentenza di un tribunale statunitense che ha condannato la Johnson&Johnson a risarcire per 4,7 miliardi...
Malattie rare, Lipodistrofia, commissione europea approva ‘metreleptin’; primo trattamento specifico
"La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina la cui produzione è compromessa nei pazienti con...
Memoria a lungo termine – Stimolazione transcranica a corrente alternata
"La stimolazione transcranica a corrente alternata, impiegata anche nella cura della depressione grave, si è dimostrata utile nel consolidare la memoria a lungo termine in una ricerca condotta negli USA su 16 volontari sani (Reuters Health) – La stimolazione transcranica a corrente alternata (tACS) migliora il consolidamento...
Cataratta congenita bimbi – Principale causa di cecità infantile
"Oculisti, genetisti e specialisti di medicina molecolare insieme all’associazione Cataratta Congenita Onlus per fare luce sui meccanismi alla base della patologia Milano – Dici “cataratta” e pensi all’anziano, ma non sempre è così. Esiste una specifica variante della patologia che si manifesta alla nascita o durante...
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