Malattie rare pediatriche – Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), terapia genica sperimentale OTL-101 offre potenziale cura
"La casa farmaceutica Orchard Therapeutics ha riportato i risultati di tre studi che indicano che la sua terapia genica sperimentale OTL-101 ha ripristinato il sistema immunitario dei bambini con immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) I risultati, pubblicati martedì nel NEJM, suggeriscono OTL-101...
13-16 maggio 2021, XVI Giornata Nazionale del Malato Oncologico
"Il presidente Favo De Lorenzo: “La progettualità per una nuova era oncologica nel nostro Paese deve essere allineata al Piano Europeo di Lotta contro il cancro. Solo così potremo utilizzare le risorse messe a disposizione dalla Commissione”. Colpiti anche i caregiver, il 40% ha problemi...
Malattie rare pediatriche – Sindrome di Noonan, approvata la prima somatropina liquida per il trattamento del deficit staturale
"Importanti novità per i bambini affetti da Sindrome di Noonan: il farmaco a base di somatropina (ormone della crescita/GH) liquida sviluppato da Novo Nordisk è stato approvato per il trattamento del deficit staturale secondario alla malattia La Sindrome di Noonan è una malattia genetica rara che...
Tumori rari – Leucemia linfoblastica acuta B, nei soggetti a basso rischio non serve intensificare la pegaspargasi
"Una chemioterapia standard a tre farmaci, senza aggiungere un'intensificazione della pegaspargasi, permette di ottenere la guarigione di quasi tutti i pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B identificati come soggetti a basso rischio in base alla clinica, alla risposta precoce e alla citogenetica favorevole....
Sclerosi multipla – Il recettore GPR17 come spia di danno infiammatorio precoce
"Uno studio condotto dall’Università degli Studi di Milano, con il supporto AISM e la sua Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, e pubblicato sulla rivista International Journal of Molecular Sciences, evidenzia l’importanza del recettore GPR17 come marcatore di danno precoce anche nelle lesioni cerebrali umane. L’accumulo di...
Asma pediatrico – I tempi dell’ospedalizzazione si riducono se i piccoli pazienti vengono trattati con ibuprofene
"I piccoli pazienti ospedalizzati per episodi di riacutizzazione asmatica e trattati con ibuprofene passano meno tempo in ospedale rispetto a quelli trattati con paracetamolo, stando ad un abstract presentato nel corso del congresso annuale delle Pediatric Academic Societies Usa, tenutosi anche quest'anno in modalità virtuale I...
Dermatite atopica – In fase 2 il farmaco orale sperimentale etrasimod risulta efficace
"Negli adulti con dermatite atopica, etrasimod ha migliorato l'area cutanea interessata dalla malattia, il prurito, la qualità della vita e diversi outcome riportati dai pazienti, risultando ben tollerato. Sono i dati dello studio di fase IIb ADVISE, presentati all'American Academy of Dermatology (AAD) 2021 da...
Spondiloartrite assiale – Al raggiungimento della minima attività di malattia non si deve interrompere ixekizumab
"E' recentissima, invece, la pubblicazione di uno studio su ARD (2) che ha sostanzialmente confermato quanto osservato nel trattamento con ixekizumab nella PsA: nei pazienti con spondiloartrite assiale (axSpA) che hanno raggiunto la remissione di malattia durante il trattamento, quelli che non l'hanno interrotto hanno...
Tumori rari e non – Miomi e sarcomi, l’intelligenza artificiale aiuta a distinguerli
"Applicata a ecografie aumenta dell'80% precisione della diagnosi (ANSA) - ROMA - Grazie all'intelligenza artificiale applicata alle immagini ecografiche si aumenta dell'80% l'accuratezza della diagnosi che permette di distinguere tra miomi e sarcomi uterini. Questo il risultato di uno studio dell'Istituto nazionale dei tumori (Int) di...
Malattie cardiache – Oggi è la Giornata Italiana per la Prevenzione Cardiovascolare
"I pazienti con patologie cardiovascolari sono quelli ad aver pagato il dazio più alto al Sars-CoV-2, soprattutto quelli con comorbidità come ipertensione, diabete, obesità, età avanzata. Nonostante la pandemia, persistono gravi emergenze sanitarie su cui è necessario porre attenzione. In particolare, emerge come prioritaria proprio...
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