Malattie rare – Amiloidosi ereditaria da transtiretina, trattamento con patisiran sembra migliorare performance cardiaca
"Era uno degli studi più attesi del 2022. Adesso sappiamo che i dati sono positivi. Patisiran, una terapia di interferenza dell'RNA, ha avuto successo nello studio chiave APOLLO-B sul trattamento di una patologia cardiaca chiamata cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina, aprendo la strada a una...
Crohn – Per la per la gestione dei pazienti con fistole criptoghiandolari, fistole rettovaginali e fistole anorettali pubblicate le nuove linee guida americane
"L'American Society of Colon and Rectal Surgeons ha pubblicato su Diseases of the Colon & Rectum le linee guida di pratica clinica per la gestione dei pazienti con fistole criptoghiandolari, fistole rettovaginali e fistole anorettali in presenza di malattia di Crohn (CD) "Una spiegazione generalmente accettata...
Sclerosi multipla (SM) primariamente progressiva (SMPP) – Ridotto rischio di dipendenza da sedia a rotelle con terapie modificanti la malattia (DMT)
"Nei pazienti con sclerosi multipla (SM) primariamente progressiva (SMPP) che manifestano attività infiammatoria persistente, le terapie modificanti la malattia (DMT) sono state collegate a un rischio ridotto di diventare dipendenti dalla sedia a rotelle, secondo uno studio pubblicato online su "JAMA Neurology" Studio italiano real-world multicentrico...
Dermatite atopica – Trattamento con inibitore dell’interleuchina-13 tralokinumab mostra un controllo malattia a lungo termine
"Il trattamento della dermatite atopica con l'inibitore dell'interleuchina-13 tralokinumab ha mostrato un controllo della malattia a lungo termine, un profilo di sicurezza favorevole e una migliore qualità della vita, secondo i risultati di due studi pubblicati di recente sul Journal of the American Academy of...
Tumore al colon-retto, biopsia liquida guida la terapia
"Lo dimostra lo studio italiano Chronos. Per la prima volta i ricercatori hanno utilizzato la biopsia liquida come strumento di misurazione per capire il momento giusto per somministrare un secondo ciclo di terapia a bersaglio molecolare a pazienti con metastasi al colon-retto. Lo studio, appena...
Sclerosi multipla recidivante – Trattamento con diroximel fumarato risulta efficace e ben tollerato
"I pazienti con sclerosi multipla (SM) che hanno assunto diroximel fumarato hanno riportato benefici fisici, tra cui una rallentata progressione della malattia e una diminuzione delle recidive, secondo i dati presentati alla riunione annuale del Consorzio dei Centri per la Sclerosi Multipla, a National Harbor...
Lupus eritematoso cutaneo (LES) – In Fase 2 litifilimab risulta promettente
"I risultati di un piccolo trial clinico randomizzato, recentemente pubblicato su NEJM, hanno dimostrato come Il trattamento con litifilimab, un anticorpo monoclonale sperimentale diretto contro il recettore dell'antigene 2 delle cellule dendritiche del sangue (BDCA2), sia in grado di ridurre in modo efficace e sicuro...
Malattie rare mitocondriali – Sindrome di Leigh, possibilità di future terapie da virus modificati
"Ricercatori dell’Università di Padova testano in modelli murini l’uso di vettori virali adeno-associati per contrastare le mutazioni cellulari alla base della sindrome di Leigh Padova" – "Le malattie mitocondriali sono gravi malattie genetiche che a oggi non hanno una cura e si manifestano interessando diversi organi...
Spondiloartrite assiale attiva non radiografica (nr-axSpA) – Commissione europea ha approvato l’uso di upadacitinib
"La Commissione Europea ha approvato upadacitinib (15 mg, una volta al giorno), una terapia orale, per il trattamento della spondiloartrite assiale attiva non radiografica (nr-axSpA) in pazienti adulti con segni oggettivi di infiammazione, come indicato dall'innalzamento della proteina C-reattiva (CRP) e/o dalla risonanza magnetica per...
Tumore colon-retto, le proteine coinvolte nei sistemi di riparazione del DNA potrebbero diventare ottimi bersagli per nuovi farmaci
"Lo dimostra una ricerca dell’IRCCS di Candiolo e del Dipartimento di Oncologia dell’Università di Torino pubblicata sulla prestigiosa rivista Clinical Cancer Research, secondo cui le proteine coinvolte nei sistemi di riparazione del DNA potrebbero diventare ottimi bersagli per nuovi farmaci efficaci anche in pazienti con...
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