Malattie rare – Anemia falciforme, è indispensabile avere opzioni terapeutiche personalizzate
"Oggi i pazienti con questa malattia genetica rara vivono più a lungo e per questo è indispensabile avere a disposizione trattamenti che si adattino alla fase della vita e ai bisogni di chi ne è affetto. Dopo 15 anni, l’Agenzia europea del farmaco ha approvato...
Malattie rare – Sindrome dell’X fragile, per la prima volta realizzati in laboratorio organoidi cerebrali
"Il risultato consentirà di studiare in vitro il meccanismo molecolare della malattia ereditaria, legata a mutazioni nel gene Fmrp localizzato sul cromosoma X, che causa disabilità cognitiva, problemi di apprendimento e relazionali e di testare futuri farmaci. Lo studio è stato pubblicato su Cell Death and...
Malattie rare – In Parlamento la legge che detta precise garanzie per l’assistenza
"Dopo oltre due anni di lavori in Commissione Affari Sociali, approda oggi nell'aula della Camera il testo unificato approvato la scorsa settimana. Il provvedimento detta disposizioni dirette a garantire la cura delle malattie rare ed il sostegno alla ricerca ed alla produzione dei farmaci orfani...
Sclerosi multipla – Per pazienti con malattia attiva, Chmp dell’Ema ha approvato ponesimod
"La Commissione Europea ha approvato ponesimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) con malattia attiva definita sulla base di caratteristiche cliniche o radiologiche La sclerosi multipla recidivante è una malattia imprevedibile e complessa, i cui sintomi possono variare enormemente...
Dolore muscoloscheletrico – La combinazione di ibuprofene a dose fissa insieme al paracetamolo potrebbe essere efficace
"Un lavoro italiano che ha coinvolto medici della SIMG (Società italiana di medicina generale) suggerisce che la combinazione di ibuprofene a dose fissa insieme al paracetamolo potrebbe essere efficace nel controllare la persistenza del dolore muscoloscheletrico. Lo studio è stato pubblicato sull'International Journal of Clinical...
Alzheimer – In fase II dati promettenti per il trattamento sperimentale ANVS401
"Le azioni di Annovis Bio sono salite fino al 127% dopo che l'azienda ha riferito dati di medio livello che suggeriscono che il suo trattamento sperimentale ANVS401 ha migliorato le capacità cognitive in meno di un mese, come misurato sulla Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale...
Osteoartrosi – Per il dolore cronico, come andrebbe scelta la terapia a base di antinfiammatori non steroidei?
"L'osteoartrosi (OA) è una delle principali cause di disabilità tra gli anziani in tutto il mondo. Obiettivi del trattamento servono ad alleviare il dolore infiammatorio e migliorare la funzione fisica attraverso interventi non farmacologici e farmacologici. Come andrebbe scelta la terapia a base di antinfiammatori...
Cancro del colon-retto, studio italiano TiMiSNAR
"I pazienti arruolati nello studio vengono sottoposti a biopsia liquida, attraverso un semplice prelievo ematico, in 4 tempi ben definiti del loro percorso terapeutico. Con questa ricerca si potrà valutare se l’espressione di specifici biomarkers sia correlata con la risposta tumorale ai trattamenti Alessandria – Il...
Cancro del polmone non a piccole cellule – L’Fda ha approvato amivantamab-vmjw (Rybrevant)
"L'Fda ha approvato amivantamab-vmjw (Rybrevant) come primo trattamento per pazienti adulti con cancro al polmone non a piccole cellule i cui tumori hanno una mutazione da inserzione dell'esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) Sviluppato da Janssen, amivantamab è un anticorpo monoclonale bispecifico...
Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD), parere positivo del Chmp dell’Ema per elivaldogene autotemcel
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Una volta approvato dalla Commissione...
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