Malattie rare – Emofilia A: disponibile in Italia ‘emicizumab’, un nuovo approccio alla cura dei malati che hanno sviluppato inibitori
"Disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. Emicizumab mima l'azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, smartphone e tablet gestiti con il pensiero
"Un gruppo di ricercatori dell’Università di Standford, in California, ha impiantato dei dispositivi nella corteccia cerebrali di tre pazienti con paralisi. Grazie a questi dispositivi, i tre pazienti sono stati in grado di utlizzare smart e tablet semplicemente “pensando” alle azioni da fare (Reuters Health) – Le...
Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, trattamento con il coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab vedotin promettente per i casi non idonei al trapianto
"Il trattamento con il coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab vedotin combinato con rituximab più bendamustina (regime BR) ha più che raddoppiato la sopravvivenza globale (OS) rispetto a rituximab più bendamustina in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario, non candidabili al trapianto di...
Malattie rare – Sarcomi, fin da subito rivolgersi a centri con più esperienza
"Donati(IoR), tumori rari e insidiosi; non perdere tempo prezioso Dolore e gonfiore in una parte dello scheletro non provocati da contusione, così come fratture improvvise: sono questi i possibili sintomi di un tumore dell'osso. In caso di un sospetto, "fondamentale è essere indirizzati in un centro...
Malattie rare – Neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1), una mappa molecolare per conoscere e combattere i tumori cerebrali
"Due ricercatori italiani, da anni attivi presso la Columbia University, hanno guidato un consorzio internazionale di scienziati per ottenere una mappa molecolare completa dei gliomi, tumori cerebrali che riguardano il 10-15% di bambini e adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1). La scoperta potrebbe...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-positiva: con terapia precoce con imatinib, 100% dei pazienti in remissione
"Uno studio clinico internazionale coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) e che ha coinvolto 78 centri, ha dimostrato che la somministrazione dell'inibitore di crescita tumorale imatinib sin dalle prime fasi di trattamento...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica pretrattata: regime chemo-free con venetoclax, l’inibitore selettivo della proteina anti-apoptotica BCL2, abbatte rischio di progressione e decesso
"Venetoclax, un inibitore selettivo della proteina anti-apoptotica BCL2, combinato con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab (regime VR) riduce drasticamente il rischio di progressione o decesso rispetto a una terapia standard rappresentata dall'associazione di bendamustina e rituximab (regime BR), nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata o...
Malattie rare – Colangite biliare primitiva, elafibranor centra gli endpoint di fase 2
"Elafibranor ha raggiunto il suo endpoint primario di fase 2 di riduzione della fosfatasi alcalina dopo 12 settimane di trattamento in pazienti con colangite biliare primitiva, secondo un comunicato stampa dell'azienda Genfit che si occupa dello sviluppo del farmaco La colangite biliare primitiva è una malattia...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, ibrutinib risulta efficace in tutte le popolazioni di pazienti
"In occasione del congresso annuale della American Society of Hematology di San Diego sono stati presentati nuovi risultati di tre studi con ibrutinib nel trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL). L'obiettivo di uno dei tre studi, di seguito descritti, è stata la valutazione di efficacia...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, trattamento con ‘luspatercept’ aumenta indipendenza da trasfusioni
"Annunciati a San Diego in occasione del congresso annuale dell'American Society of Hematology i risultati del trial di fase 3 MEDALIST, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di luspatercept per il trattamento di pazienti affetti da anemia associata a sindromi mielodisplastiche (MDS) con sideroblasti...
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