Malattie rare – Leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazione FLT3-ITD, Fda non approva quizartinib
"Daiichi Sankyo ha annunciato di aver ricevuto una lettera di risposta completa (CRL) dall'Fda per quanto riguarda la richiesta di registrazione per il quizartinib, un inibitore selettivo orale di tipo II di FLT3-ITD sviluppato per il trattamento di adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, con la midostaurina alti tassi di remissione anche nella real life
"In un setting di vita reale, secondo uno studio presentato al 24° congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) la terapia con midostaurina è stata ben tollerata in tutte le fasce di età, anche se somministrata con dosi più...
Malattie genetiche neurodegenerative – L’interferenza a RNA (iRNA) può spegnere selettivamente il gene ‘in eccesso’
"Nuovo approccio terapeutico per la leucodistrofia, rara malattia neurodegenerativa. Lo studio, guidato dal prof. Alfredo Brusco dell’Università di Torino, fornisce una prova dell’efficacia del “silenziamento allele-specifico”, ponendolo come possibile terapia in tutte le malattie causate da duplicazione di gene. Studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Brain Torino,...
Malattie rare – FIbrosi cistica, nei pazienti in lista d’attesa alcune variabili migliorano previsione severità malattia
"L'aggiunta di variabili cliniche specificatamente associate con una riduzione della sopravvivenza dei pazienti con fibrosi cistica (FC) al calcolo del cosiddetto "lung allocation score" migliora la predizione della severità di malattia in pazienti con malattia allo stadio avanzato, in lista d'attesa per un trapianto polmonare....
Malattie rare – Malattia di Fabry, Luca con i suoi 18 anni: «Vorrei sentirmi uguale ai miei coetanei, ma ho paura del futuro»
"700 italiani soffrono di questa malattia genetica rara. Secondo un’indagine dell’Associazione AIAF, stanchezza e dolori affliggono la maggior parte dei pazienti Luca (nome di fantasia), 18 anni appena compiuti, soffre di una patologia genetica rara, la malattia di Anderson-Fabry. «Non ho mai amato fare sport perché...
Malattie rare – Sindrome di Dravet, oggi è la Giornata mondiale. Aiutiamo le famiglie ad essere, nonostante tutto
"«La sindrome di Dravet condiziona la vita di intere famiglie, che ogni giorno mettono in campo forze enormi per fare fronte a questa complessa e distruttiva patologia e per regalare ai propri figli scampoli di vita. Aiutiamo queste famiglie ad essere, nonostante tutto!»: è questo...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 48
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 62 anni di alta statura, protuberanza occipitale,...
Leucemie, linfomi e mieloma – Oggi è la Giornata nazionale AIL
Il 21 giugno 2019 si terrà la 14° edizione della Giornata Nazionale AIL, un momento di consapevolezza e approfondimento sulle tematiche legate alla ricerca scientifica e alla vita con la malattia. La Giornata, posta sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica, vuole condividere i progressi della Ricerca per essere...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), oggi la giornata mondiale. Servono più fondi
"Aisla, portare risorse per la non autosufficienza a un miliardo Si celebra oggi, 21 giugno, la giornata mondiale dedicata alla Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, da cui sono colpite in Italia oltre 6mila persone. Oltre a un impulso alla ricerca, molto importante per chi soffre di questa...
Malattie rare – Emofilia A, turoctocog alfa pegol ottiene approvazione europea
"La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio a Esperoct (turoctocog alfa pegol) per l'uso in adolescenti di 12 anni e oltre e adulti con emofilia A Mads Krogsgaard Thomsen, il Chief science officer di Novo Nordisk, che è l’azienda che ha sviluppato il farmaco,...
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