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Malattie Rare

Malattie rare – Mieloma multiplo e amoiloidosi, la commissione europea ha approvato daratumumab sottocute

"La Commissione europea ha approvato la formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab per due nuove indicazioni: amiloidosi e mieloma multiplo. La nuova formulazione, co-formulata con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), rispetto alla somministrazione endovenosa riduce i tempi di somministrazione da diverse ore a tre-cinque minuti, mantenendo...

Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e Demenza Frontotemporale – Scoperto biomarcatore, rilevabile attraverso le analisi, per possibile diagnosi precoce

"Una ricerca dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano – Università degli Studi di Milano, Centro “Dino Ferrari” e dell’Università di Ulm in Germania ha evidenziato come la proteina denominata “neurofilamento a catena leggera” può essere un dato biologico comune utile a indicare la presenza di una malattia...

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), in fase III importanti risultati per onasemnogene abeparvovec

"Al Congresso Virtuale 2021 della Ean, Novartis presenterà i dati a supporto della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), provenienti da due studi di fase III completati. Questi risultati dimostrano sia che i bambini trattati pre-sintomaticamente raggiungono traguardi motori appropriati all’età, e un’efficacia clinicamente significativa nei...