Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (AML), come il tumore del sangue riesce a sfuggire al sistema immunitario
"Allo studio trattamenti personalizzati per le recidive anche grazie alle scoperte del San Raffaele di Milano Il trapianto di midollo da donatore è una delle terapie più efficaci per curare la leucemia mieloide acuta (AML), grazie all’attività antitumorale del sistema immunitario che viene trasferito dal donatore...
Malattie rare – Linfoistiocitosi Emofagocitica, il piccolo Alex è guarito e potrà tornare a casa
"Dopo 4 mesi dall’intervento il bambino è stato dichiarato guarito e potrà tornare a Londra. Il piccolo era stato trasferito a fine novembre al Bambino Gesù di Roma dall'Ospedale Great Ormond Street di Londra, ed era stato sottoposto il 20 dicembre a trapianto di cellule staminali...
Malattia non diagnostica o tardivamente accertata – ‘Il diritto di entrare nella morte ad occhi aperti’
"Esiste un «diritto di entrare nella morte ad occhi aperti». Il diritto di scelta è affermato non soltanto in base alla legge 38/2010 sulle cure palliative, ma anche la 219/17 sul biotestamento: l’errore sanitario inficia la qualità della vita del paziente, impedendo di scegliere cure...
Malattie rare – Nuove terapie sempre più specifiche. Le sfide future delle ATMP
"“Emergono chiaramente la necessità di potenziare la ricerca clinica e preclinica e l’importanza di effettuare degli screening neonatali per identificare eventuali patologie e fare diagnosi già nei primi giorni di vita. Fondamentale la necessaria collaborazione tra i decisori politici e le associazioni pazienti” sottolinea il...
Malattie rare senza diagnosi – TI CHIAMERÒ PER NOME
Nel corso della Tavola rotonda “Ti chiamerò per nome” organizzata il 29 Marzo dall’Istituto Superiore di Sanità e interamente dedicata al tema delle malattie senza diagnosi, diversi esperti italiani attivi nel settore si sono confrontati sui progetti nazionali e internazionali in campo, per affrontare una...
Malattie reumatiche rare e non – ‘Beyond Rheumatology’, la nuova rivista scientifica del Collegio Reumatologi Italiani (CReI)
"Focus sui dati della real life, modello open access e multidisciplinarietà. Sono quelle le principali caratteristiche di Beyond Rheumatology, la nuova rivista scientifica del CReI, il Collegio Reumatologi Italiani presentata pochi giorni fa a Roma nella Sala degli Atti Parlamentari della Biblioteca del Senato Beyond Rheumatology...
Malattie rare – Emofilia, oggi è la Giornata Mondiale. Il punto sulle novità terapeutiche
"Roma – L’emofilia è una malattia rara congenita che comporta delle anomalie nei processi di coagulazione del sangue. In occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia, che si celebra lunedì 15 aprile p.v., abbiamo fatto il punto con il prof. Raimondo De Cristofaro, Dirigente Medico della UOS di...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 41
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 11 anni con disabilità intellettiva, assenza di...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, sperimentazione in fase dimostra che 2 CAP-1002 intracoronarico è sicuro e presenta segnali di efficacia sulla funzione cardiaca e degli arti superiori fino a 12 mesi
Neurology. 2019 Feb 19;92(8):e866-e878. doi: 10.1212/WNL.0000000000006950. Epub 2019 Jan 23. Taylor M1, Jefferies J2, Byrne B2, Lima J2, Ambale-Venkatesh B2, Ostovaneh MR2, Makkar R2, Goldstein B2, Smith RR2, Fudge J2, Malliaras K2, Fedor B2, Rudy J2, Pogoda JM2, Marbán L2, Ascheim DD2, Marbán E2, Victor RG2. Informazioni sugli autori Abstract OBIETTIVO Valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia delle cellule allogeniche derivate da cardiosfera intracoronarica (CAP-1002) in...
Malattie rare – Distrofia miotonica tipo 1 pediatrica, un ampio studio multicentrico per la gestione basata sull’evidenza
Neurology. 2019 Feb 19;92(8):e852-e865. doi: 10.1212/WNL.0000000000006948. Epub 2019 Jan 18. Lagrue E1, Dogan C2, De Antonio M2, Audic F2, Bach N2, Barnerias C2, Bellance R2, Cances C2, Chabrol B2, Cuisset JM2, Desguerre I2, Durigneux J2, Espil C2, Fradin M2, Héron D2, Isapof A2, Jacquin-Piques A2, Journel H2, Laroche-Raynaud C2, Laugel V2, Magot A2, Manel V2, Mayer M2, Péréon Y2, Perrier-Boeswillald J2, Peudenier S2, Quijano-Roy S2, Ragot-Mandry S2, Richelme C2, Rivier F2, Sabouraud P2, Sarret C2, Testard H2, Vanhulle C2, Walther-Louvier U2, Gherardi...
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