Malattie rare – Mieloma multiplo e amoiloidosi, la commissione europea ha approvato daratumumab sottocute
"La Commissione europea ha approvato la formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab per due nuove indicazioni: amiloidosi e mieloma multiplo. La nuova formulazione, co-formulata con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), rispetto alla somministrazione endovenosa riduce i tempi di somministrazione da diverse ore a tre-cinque minuti, mantenendo...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, Chmp dell’Ema ha approvato azacitidina come terapia orale di mantenimento
"La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio per azacitidina in compresse come terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) che hanno raggiunto la remissione completa (CR) o in remissione completa con recupero parziale dell'emocromo (CRi), dopo terapia di induzione,...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e Demenza Frontotemporale – Scoperto biomarcatore, rilevabile attraverso le analisi, per possibile diagnosi precoce
"Una ricerca dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano – Università degli Studi di Milano, Centro “Dino Ferrari” e dell’Università di Ulm in Germania ha evidenziato come la proteina denominata “neurofilamento a catena leggera” può essere un dato biologico comune utile a indicare la presenza di una malattia...
Malattie rare, Siena – Fibrosi polmonare idiopatica, in Fase 3 sperimentazione clinica in cui sono arruolati i pazienti
"Siena – Arruolati a Siena, all’Azienda ospedaliero-universitaria Senese, i primi pazienti a livello mondiale in un trial internazionale di fase 3 per un nuovo trattamento endovenoso della Fibrosi polmonare idiopatica, che vede l’ospedale Santa Maria alle Scotte coinvolto come centro di riferimento regionale per le...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), in fase III importanti risultati per onasemnogene abeparvovec
"Al Congresso Virtuale 2021 della Ean, Novartis presenterà i dati a supporto della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), provenienti da due studi di fase III completati. Questi risultati dimostrano sia che i bambini trattati pre-sintomaticamente raggiungono traguardi motori appropriati all’età, e un’efficacia clinicamente significativa nei...
Leucemie, linfomi e mieloma – Oggi 21 giugno è la Giornata Nazionale per la lotta contro questi tumori
"Come ogni anno il 21 giugno, al solstizio d’estate, AIL celebra la Giornata Nazionale per la lotta contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma. Un’occasione per raccontare i progressi della ricerca in ematologia e per lanciare un messaggio importante a tutti i pazienti e i loro familiari: non siete soli...
Malattie rare – Miastenia gravis, in fase 3 efgartimod risulta efficace nel ridurre le immunoglobuline G patogene
"Efgartigimod è una terapia efficace e ben tollerata per i pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG). È quanto suggerisce una nuova ricerca pubblicata online su "The Lancet Neurology". I risultati dello studio ADAPT di fase 3, randomizzato e controllato con placebo, hanno dimostrato che la...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – Oggi 21 giugno è la Giornata Mondiale #ALSMNDwithoutborders
"In occasione della Giornata mondale sulla Sla del 21 giugno l’Alleanza internazionale promuove il manifesto per la tutela dei diritti degli ammalati e dei caregiver famigliari. Lo slogan #ALSMNDwithoutborders per la presidente Fulvia Massimelli ricorda il fatto che «solo la paura può renderci prigionieri e...
Malattie rare – Distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD), oggi 20 giugno è la Giornata Mondiale #WorldFSHDDay
"Il 20 giugno si celebra in tutto il mondo la Giornata della FSHD, la distrofia facio-scapolo-omerale. Anche UILDM aderisce alla campagna, lanciata da World FSHD Society, invitando a scattare una foto con uno spicchio d'arancia come fosse un sorriso. Questa forma di distrofia impedisce infatti la possibilità ai muscoli...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 181
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Donna, 24 anni con ipertensione arteriosa e...
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