Malattie rare – Macroglobulinemia di Waldenström, parere positivo Chmp dell’Ema su zanubrutinib
"Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali ha adottato un'opinione positiva raccomandando l'approvazione di zanubrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström (MW) che hanno ricevuto in precedenza almeno una terapia di prima linea e per...
Tumori rari e non – La combinazione di immunoterapie migliora la sopravvivenza
"In 5 neoplasie, da rene a mesotelioma. Nuovi dati al Congresso dell'ESMO La combinazione di immunoterapie migliora la sopravvivenza rispetto a vari tipi di tumore. Il 48% dei pazienti con tumore del rene trattati in prima linea con la combinazione di molecole immunoterapiche nivolumab e ipilimumab...
Tumori rari – Linfomi, novità in campo ematologico e ruolo che le associazioni e i pazienti stessi possono avere
"di Michela Perrone "Durante l’ultimo National Summit si è discusso delle novità in campo ematologico e del ruolo che le associazioni e i pazienti stessi possono avere nel percorso di cura e non solo I linfomi hanno un’incidenza di circa 20 casi ogni 100.000 abitanti e costituiscono...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), Aifa: “Niente rimborsabilità per Zolgensma in pazienti con tracheostomia”
"Così l’Agenzia del farmaco ha risposto alla Regione Puglia sul sul caso dei due bambini affetti da SMA1 per i quali viene chiesta la somministrazione della terapia Zolgensma L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inviato una lettera al Presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, sul caso dei...
Malattie rare e non causate da eosinofili – Ema ha raccomandato l’approvazione di mepolizumab
"Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha emesso pareri positivi raccomandando mepolizumab, un anticorpo monoclonale di Gsk che ha come target l’interleuchina-5 (IL-5), per tre patologie di tipo eosinofilico; sindrome ipereosinofila (Hes), granulomatosi eosinofila con poliangioite (Egpa) e rinosinusite cronica con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, oggi è la Giornata nazionale
"Centinaia di banchetti nelle piazze e monumenti illuminati per non far cadere nel silenzio i bisogni e le necessità delle famiglie che affrontano la sfida di questa malattia...
Malattie rare – Sclerosi laterarla amiotrofica (SLA), in occasione di domani Giornata Nazionale arrivano nuove prospettive per la diagnosi
"In occasione della Giornata nazionale, che si celebra il 19 settembre, arrivano buone notizie sul fronte Sla. Uno studio multicentrico italiano, pubblicato su Molecular Neurodegeneration, ha utilizzato l’Intelligenza Artificiale e dimostrato le correlazioni tra le informazioni ottenute dal sangue e la possibilità di poter diagnosticare tempestivamente la...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, il ruolo decisivo delle terapie biologiche
"Roma – Il tema “La governance dell’innovazione in oncoematologia con focus la leucemia linfatica cronica” è stato discusso alla Summer School 2021, organizzata da Motore Sanità. Oltre alle caratteristiche della malattia si è parlato dell’approccio “wait and watch” e di nuovi farmaci con risultati significativi. La leucemia...
Malattie rare – Sclerosi Laterale Amiotrofica, individuato enzima chiave per mantenere l’integrità neuronale
"Uno studio recentemente condotto da IFOM di Milano e dall’Università degli Studi di Milano ha identificato un enzima, l’ubiquitina ligasi Hecw, che regola specificatamente un processo alla base di malattie neurodegenerative come la SLA. La ricerca è stata pubblicata di recente su Nature Communications Milano –...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, per le riacutizzazioni acute di malattia delude l’aggiunta di ciclofosfamide ai glucocorticoidi
"Nei pazienti riacutizzazioni acute di fibrosi polmonare idiopatica (AE-IPF), l'aggiunta di "pulse" di ciclofosfamide endovena, in aggiunta ai glucocorticoidi (GC) ha aumentato, numericamente, la mortalità a 3 mesi. Queste le conclusioni deludenti del trial di fase 3 EXAFIP, presentato nel corso del congresso ERS, che...
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