Alzheimer – Confermata l’efficacia di aducanumab nel frenare il declino della mente
"Dopo un confronto con l'Fda, Biogen prevede di richiedere l'approvazione regolatoria di aducanumab, un trattamento sperimentale per la malattia di Alzheimer in fase precoce. Lo studio di fase III EMERGE ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando una significativa riduzione nel declino clinico L’azienda americana ritiene...
Malattie rare – Variante biallelica in AGTPBP1 causa degenerazione dei motoneuroni inferiori infantile e atrofia cerebellare
Un nuovo studio pubblicato in American Journal of Medical Genetics descrive due soggetti con neurodegenerazione a esordio infantile associata ad atrofia cerebellare, in cui è stata individuata una variante biallelica missenso in AGTPBP1 (NM_001330701.1:c.2396G>T, p.Arg799Leu) attraverso il sequenziamento dell’intero esoma. I soggetti descritti nell’articolo presentavano il quadro clinico infantile grave...
Cancro al fegato – Atezolizumab supera sorafenib e prolunga la sopravvivenza
"Doppio successo per atezolizumab nei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare avanzato. Il farmaco immunoterapico di Roche, in combinazione con bevacizumab, non solo ha dimostrato di essere superiore all'attuale standard di cura, sorafenib, nel bloccare la progressione del tumore in pazienti non trattati in precedenza, ma...
Intolleranza al lattosio – Interessa ‘fisiologicamente’ fino a tre adulti su 4
"E’ una delle intolleranze alimentari più frequenti, arrivando ad interessare ‘fisiologicamente’ fino a tre adulti su 4. Più a rischio i soggetti con patologie quali celiachia, Crohn, sindrome dell’intestino irritabile. Il modo migliore per ‘difendersi’ è quello di limitare, senza abolire del tutto, i cibi...
Celiachia – Nanoparticella contenente glutine sembra capace di fermare malattia
"Pazienti possono mangiarlo per 14 giorni senza risentirne ROMA - Una nanoparticella biodegradabile contenente il 'glutine' sembra in grado di 'fermare' la celiachia: iniettata ai pazienti, ha permesso loro di mangiare glutine per 2 settimane senza risentirne. È il risultato ottenuto in una sperimentazione clinica di fase...
Fibromialgia – Il sonno poco ristoratore è piuttosto comune
"Il sonno poco ristoratore è uno dei tanti problemi che possono affliggere i pazienti con fibromialgia. Chi presenta questo sintomo ha anche livelli più elevati di interferenza nell'attività la mattina successiva che si propaga durante l'intera giornata. E' quanto mostrano i risultati di uno studio...
Malattie infiammatorie oculari – Nata lente a contatto che rilascia farmaci nell’occhio
"Permetterà di trattare alcune malattie infiammatorie Una lente a contatto capace di rilasciare farmaci direttamente nell'occhio, in modo prolungato. E' stata messa a punto nel Massachusetts Eye and Ear e del Boston Children's Hospital ed è descritta sulla rivista Biomaterials. La lente che rilascia i farmaci potrebbe essere...
Ipoparatiroidismo cronico – L’ormone paratiroideo ricombinante umano NPSP558, risulta ancora sicuro ed efficace dopo 5 anni di impiego continuo
"L'impiego dell'ormone paratiroideo umano ricombinante 1-84 (rhPTH[1-84]) è ancora sicuro ed efficace dopo 5 anni di impiego continuo. La conferma giunge dalla pubblicazione su JCEM dell'analisi ad interim (5 anni) della fase di estensione a lungo termine dello studio REPLACE (trial RACE: Open-label Study Investigating...
Sindromi mielodisplastiche – 25 ottobre la Giornata Mondiale di consapevolezza della mielodisplasia (MDS). A Firenze il IV Forum
"La Giornata Mondiale di consapevolezza della mielodisplasia (MDS), celebrata ogni anno il 25 ottobre in tutti i paesi occidentali e che quest'anno vedrà l'adesione anche della Federazione Russa, sarà ricordata a Firenze grazie ad AIPaSiM - Associazione Italiana dei Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche che promuove,...
Malattie rare – Distrofia dei cingoli 2E, efficace la terapia genica SRP-9003
"Nuovi risultati positivi per la terapia genica SRP-9003: nello studio clinico in corso sono stati osservati miglioramenti nelle misure funzionali e una riduzione significativa della creatina chinasi Dopo nove mesi, continuano a migliorare i tre pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E) che hanno...
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