Malattie rare – Leucemia mieloide acuta FLT3+, scoperte mutazioni frequenti nei pazienti ricaduti dopo gilteritinib
"I pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno avuto una ricaduta dopo essere stati trattati con l'inibitore di FLT3 gilteritinib mostrano comunemente la presenza di mutazioni dei geni del pathway Ras/MAPK e della mutazione F691L del gene FLT3, ma la presenza di mutazioni dei geni...
Emicrania, Usa – Per il trattamento della patologia in fase acuta è stato approvato l’anti CGRP di Allergan
"L'Fda ha approvato le compresse ubrogepant per il trattamento acuto dell'emicrania con o senza aura (un fenomeno sensoriale o un disturbo visivo) negli adulti. Il farmaco non è indicato per il trattamento preventivo dell'emicrania. E' il primo prodotto della classe degli antagonisti orali del recettore...
Sanità – Gimbe: ‘Inutile il Patto per la salute. Rischi dall’autonomia’
"Il nuovo anno incomincia, per la sanità, col nuovo Patto per la salute, firmato in extremis da Governo e Regioni. Ma non c’è da rallegrarsi poiché si tratta di uno strumento ormai anacronistico per almeno tre ragioni. Innanzitutto, l’arco triennale è troppo breve per un’adeguata programmazione...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), bloccata con iniezioni nel midollo spinale dei topi
"La sperimentazione dell'Università della California a San Diego. Le iniezioni veicolano un "silenziatore" del gene mutato che provoca la malattia Bloccata nei topi la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) causata da una mutazione del gene Sod1: il risultato è stato ottenuto iniettando direttamente nel midollo spinale un...
Tumore del pancreas – Nelle forme BRCA mutate, olaparib è stato approvato in Usa come prima linea di mantenimento
"Olaparib è stato approvato negli Stati Uniti per il trattamento di mantenimento di pazienti adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico con mutazioni di uno dei due geni BRCA, la cui malattia non è progredita per almeno 16 settimane dopo un regime chemioterapico di prima linea...
Endometriosi – Comma 469 della Legge di Bilancio pubblicata in Gazzetta Ufficiale
"LEGGE 27 dicembre 2019, n. 160. Bilancio di previsione dello Stato per l’anno finanziario 2020 e bilancio pluriennale per il triennio 2020-2022 (19G00165) (GU Serie Generale n.304 del 30-12-2019 - Suppl. Ordinario n. 45) Note: Entrata in vigore del provvedimento: 01/01/2020 La Camera dei deputati ed il Senato...
Messaggio di Fine Anno – Deborah Capanna, Presidente Comitato IMI Onlus
"Non amo i messaggi di auguri, soprattutto quelli seriali che trovo impersonali e senza senso. Per questo ho deciso di pubblicare il mio personale video messaggio di chiusura anno. Il nuovo anno non sarà facile ma, è inutile quasi dirlo, sappiamo benissimo che per noi...
Buon Natale dal Comitato IMI Onlus
Caro Babbo Natale, proprio tu che non dovresti fare discriminazioni, ogni anno riesci sempre a dimenticarti dei malati rari e orfani di diagnosi. Questo Natale ho pensato di indicarti io la via, ho addobbato il nostro albero con mille lucine che illuminano tutte le malattie rare, iniziando...
Sindrome da disequilibrio
"Sinonimi: Atassia cerebellare non progressiva - deficit cognitivo; Sindrome CAMRQ; Sindrome atassia cerebellare-deficit cognitivo-disequilibrio La sindrome da disequilibrio (DES) è una malattia cerebellare non progressiva, caratterizzata da atassia associata a disabilità cognitiva, ritardo nella deambulazione e ipoplasia cerebellare...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), Roche sigla accordo da $1,15 mld con Sarepta per terapia genica sperimentale
"Non paga di aver appena avuto il via libera per acquisire Sparks Therapeutics e la sua piattaforma di terapie geniche per l'emofilia, Roche ha stipulato un accordo di licenza da 1,15 miliardi di dollari con Sarepta Therapeutics per una terapia genica sperimentale per la distrofia...
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