Malattie rare – Registri di farmaci orfani: strumenti di marketing o generatori di evidenze?
Questo articolo, pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases, è incentrato sugli attori dell’industria farmaceutica dotati di registri indipendenti di malattie per la pre- e post-approvazione di nuovi trattamenti per le MR. Questa situazione ha portato a un conflitto di interessi, sollevando una domanda: si tratta di...
Malattie rare – Prezzi ragionevoli per i farmaci orfani
Gli autori di questa ricerca si sono chiesti quale fosse il prezzo accettabile per un medicinale orfano, tenendo conto delle differenze in termini di popolazioni di pazienti e dei costi della ricerca. Gli autori propongono un metodo basato sui tassi di ritorno degli investimenti per stabilire...
Artrite reumatoide – La migliore risposta al trattamento con abatacept + metotressato può essere predetta dal riscontro di livelli elevati al basale gli ACPA FS
"La migliore risposta al trattamento con abatacept + metotressato, in luogo della monoterapia con il DMARDcs, può essere predetta dal riscontro di livelli elevati al basale di anticorpi anti-proteine citrullinate (ACPA) ad elevata specificità (ACPA FS). E' quanto dimostrano i risultati di un'analisi post-hoc dello...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, in fase l il trattamento sperimentale orale deupirfenidone (LYT-100) risulta ben tollerato
"Il trattamento sperimentale orale deupirfenidone (LYT-100) ha dimostrato di essere sicuro e ben tollerato a tutte le dosi in un trial di Fase 1 in corso di valutazione del suo potenziale per il trattamento di disturbi che coinvolgono l'infiammazione e la fibrosi, come la fibrosi...
Malattie rare – Valutazione dei finanziamenti FDA per studi clinici sui farmaci orfani: esiti e impatto
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases prende in esame il periodo 2007 – 2011, durante il quale l’Ufficio per lo Sviluppo dei Medicinali Orfani (Office of Orphan Products Development – OOPD) della statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato 85 finanziamenti per studi...
Malattie rare – Caratteristiche della designazione orfana in Europa
La designazione orfana è stata introdotta nell’Unione Europea (UE) nel 2000 per favorire lo sviluppo dei farmaci orfani, che ancora affronta alcune sfide. Gli autori passano in rassegna le diverse caratteristiche dello sviluppo dei medicinali orfani, come la procedura generale, inclusa la richiesta da presentare...
Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), con terapia genica con betibeglogene autotemcel indipendenza trasfusionale fino a sei anni
"Al congresso annuale dell'ASH sono stati presentati i risultati aggiornati sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei anni di terapia genica con betibeglogene autotemcel (beti-cel; in precedenza nota come LentiGlobin nella β-talassemia) nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)....
Malattie rare – 28 Febbraio 2021, 14esima edizione della Giornata Mondiale della Malattie Rare
La 14esima edizione della Giornata Mondiale della Malattie Rare è in arrivo! Come ogni anno, dal 2008, si svolgerà il 28 Febbraio 2021 in una versione totalmente digitale, sicura e fruibile per tutti simultaneamente, come specificato da EURORDIS e le oltre 60 organizzazioni di pazienti...
Sclerosi multipla – Colpevole l’infiammazione cronica, non le cellule che producono mielina
"La tesi confermata da due studi internazionali che vedono in prima fila l’Università Vita e Salute San Raffaele e l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, AISM con la sua Fondazione e la Progressive MS Alliance (PMSA) Milano, 7 dicembre 2020 – Le cellule che dovrebbero ricostruire...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), i sette progetti di ricerca vincitori del Bando AriSLA 2020
"Due full grant e cinque pilot finanziati con 762mila euro, che si occuperanno di genetica, epigenetica, meccanismi di danno e riparazione del Dna, ruolo del sistema immunitario, Sla giovanile, impatto di nuove mutazioni e diversa suscettibilità dei motoneuroni Sono sette i progetti di ricerca che AriSLA, Fondazione...
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