Malattie rare – Leucemia mieloide acuta FLT3+, in Fase 3 il trattamento di prima linea con gilteritinib in combinazione con l’ipometilante azacitadina aumenta le remissioni complete
"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta portatori di mutazioni del gene FLT3 (FLT3+) e non idonei per una chemioterapia intensiva, il trattamento di prima linea con gilteritinib in combinazione con l'ipometilante azacitadina produce tassi di remissione completa composita significativamente più elevati rispetto alla sola azacitidina....
Tumori rari – Linfoma follicolare recidivato/refrattario, l’anticorpo bispecifico mosunetuzumab migliora il tasso di risposta
"In un gruppo di pazienti con linfoma follicolare recidivato o refrattario, il trattamento con l'anticorpo bispecifico mosunetuzumab ha più che quadruplicato il tasso di risposta completa, secondo quanto riportato in uno studio presentato all'ultimo congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) Nello studio, inoltre, si è...
Sepsi, mortalità – Nuovi modelli predittivi per identificare i pazienti a più alto rischio
"Il progetto Bloomy, coordinato dalla prof.ssa Evelina Tacconelli, direttrice della sezione di Malattie infettive dell’Università di Verona, sviluppa nuovi modelli predittivi per un trattamento di precisione del paziente e riduzione della mortalità Verona" – Le sepsi sono infezioni batteriche del sangue gravi associate a una percentuale...
Sclerosi multipla – Una restrizione calorica (CR) intermittente è associata a possibili benefici immunologici
"Nei pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) una restrizioni calorica (CR) intermittente è associata a una riduzione di sottopopolazioni di linfociti T della memoria, probabilmente mediata da cambiamenti nei livelli circolanti di metaboliti lipidici, quali acil carnitine e specifici glicerofosfolipidi, e da ciò possono derivarne...
Fibromialgia – Il 30 dicembre con l’approvazione definitiva alla Camera del Ddl Bilancio per il 2022 è stato previsto un finanziamento
"L'art.1 comma 972 recita: "Viene istituito presso il ministero della Salute un fondo da 5 milioni per il 2022 finalizzato per lo studio, la diagnosi e la cura della fibromialgia" Ne parliamo con Giusy Fabio, vice-presidente Aisf-Odv (Associazione Italiana Sindrome Fibromialgica) e con il prof. Piercarlo Sarzi Puttini,...
Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia – In studio di Fase 3 risultati positivi a 18 mesi per vutrisiran, RNA-interferente
"Lo studio di fase 3 HELIOS-A condotto con vutrisiran, terapia sperimentale a RNA interferente (RNAi) in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), ha raggiunto tutti gli endpoint secondari misurati a 18 mesi in pazienti con amiloidosi ereditaria (hATTR) con polineuropatia,...
Crohn e Colite ulcerosa – La combinazione di terapie con “meccanismi d’azione complementari” può offrire una strategia
"Nonostante i notevoli progressi compiuti nella cura delle malattie infiammatorie intestinali, le terapie attuali sono "ancora in stallo" in termini di risposta e remissione, secondo una presentazione al Crohn's and Colitis Congress in corso online in questi giorni. Tuttavia, la combinazione di terapie con "meccanismi...
Pemfigoide bolloso – Maggior rischio di mortalità per cause cardiovascolari
"I pazienti con pemfigoide bolloso hanno mostrato un rischio di mortalità per cause cardiovascolari a 1, 3 e 5 anni cinque volte superiore rispetto ai controlli sani, in particolare nei soggetti senza storia di ipertensione o malattia cardiovascolare oppure senza precedente uso di corticosteroidi o...
Dermatite atopica nei bambini – Difficile risolvere i disturbi del sonno
"Si stima che circa il 50% dei bambini con dermatite atopica abbia problemi durante il sonno, con disturbi che variano dalla frammentazione del sonno, all'irrequietezza e ai movimenti degli arti, secondo quanto presentato in una relazione al congresso Revolutionizing Atopic Dermatitis (RAD) 2021 I bambini che...
Malattie rare nei bambini – Leucodistrofia metacromatica, conferme per la terapia genica del San Raffaele
"La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD). A dimostrarlo sono i risultati a lungo termine - pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista The Lancet -...
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