Malattie rare – Beta-talassemia trasfusione-dipendente, trattamento con ‘luspatercet’ centra bersagli in fase III
"Il trattamento con luspatercept ha permesso di ottenere un miglioramento statisticamente significativo della risposta eritroide in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, nello studio BELIEVE. Lo annunciano in una nota Acceleron e Celgene, le due aziende che stanno sviluppando il farmaco BELIEVE è uno studio multicentrico di fase...
Adrenoleucodistrofia cerebrale legata all’X (X-CALD)
"L'adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (X-CALD), sottotipo dell'adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD), è una malattia perossisomiale con grave demielinizzazione infiammatoria cerebrale, spesso associata a insufficienza surrenalica...
Malattie rare – Paralisi cerebrale, bambina salva fratellino che sta annegando
"Si chiama Lexie e ha 9 anni: non può parlare nè camminare ma ha capito che il piccolo di 18 mesi era in pericolo e ha avvisato i genitori. La città di Halifax le ha conferito una targa d’onore Lexie ha nove anni ed è bloccata...
Lombalgia cronica da moderata a severa – Grazie a nuovo oppioide, riduzione dolore
"Per i pazienti con lombalgia cronica da moderata a severa, NKTR-181 un nuovo oppioide con ridotti effetti collaterali sul sistema nervoso centrale, diminuisce significativamente il dolore con un basso tasso di eventi avversi. E' quanto presentato alla conferenza dell'American Association of Nurse Practitioners 2018. Nuovi...
Malattie rare – Linfoma non Hodkin, ‘pixantrone’ fallisce in associazione a ‘rituximab’
"La controversa storia di pixantrone, farmaco sviluppato dalla biotech di Seattle CTI BioPharma, si è imbattuta in un altro scoglio. L'azienda ha riferito oggi che il farmaco, approvato 6 anni fa in Europa con procedura condizionata, non ha superato uno studio di Fase III di...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nuovo test genetico la prevede con 10 anni di anticipo
"L’eccezionale scoperta, appena pubblicata su Nature, consentirà di individuare i soggetti a rischio di sviluppare questa grave forma di leucemia con un anticipo di molti anni, un tempo necessario secondo gli autori per mettere a punto delle strategie preventive e comunque per diagnosticarla in maniera...
Malattie rare – 19 Luglio presentazione IV Rapporto “MonitoRare, “Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia”
Il prossimo 19 luglio 2018, presso la Camera dei Deputati - Sala del Refettorio in Via del Seminario, 76, verrà presentato "MonitoRare – Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia" realizzato anche quest’anno da Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare onlus grazie al contributo non...
Malattie rare bambini – Medulloblastoma, inattivare proteina CITK determina morte cellule tumorali
"Tumore al cervelletto dei bambini: silenziare la proteina Citron Kinase può bloccarne la progressione. Lo studio del team di ricerca guidato dal prof. Ferdinando Di Cunto del Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi – Università di Torino, sostenuto dall’AIRC, apre nuove prospettive per la terapia del medulloblastoma Torino –...
Ipofisi – Le neoplasie sono il 10% di tutti i tumori intracranici
"Milano – Migliorare la cura dei pazienti passa anche attraverso l’adozione di criteri condivisi per i centri che si occupano del trattamento, così la Pituitary Society ha deciso di identificare le caratteristiche dei centri di eccellenza per i tumori ipofisari. Lo ha fatto dedicando al compito...
Nuove analisi del sangue – Possono rivelare aspettativa di vita
"I ricercatori di Yale hanno messo a punto un test basato su nove biomarcatori trovati nel sangue che possono essere utilizzati per calcolare l'età biologica del corpo di una persona - cioè, quanti anni ha dal modo in cui funziona, a differenza della mera età...
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