Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti anziani l’aggiunta di iadademstat ad azacitidina ne aumenta la risposta
"Il farmaco sperimentale iadademstat, in associazione con azacitidina, ha dimostrato di avere un profilo di tossicità gestibile nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta e i dati preliminari di efficacia suggeriscono che è un candidato adatto per una terapia di combinazione selettiva in questi soggetti Lo...
Cure palliative e terapie del dolore – Le regole per l’accreditamento delle Reti di cura
"Due documenti distinti definiscono percorsi e requisiti per accreditare le reti in applicazione della Legge 38. I testi sono all’ordine del giorno della prossima Conferenza Stato-Regioni. Prevista la creazione di un organismo di coordinamento regionale che definirà i Piani delle Reti locali. I DOCUMENTI Creazione di un...
Malattie rare – Sindrome da deficienza di CDKL5 (CDD), scoperto meccanismo dell’encefalopatia genetica
"La CDD è una grave encefalopatia genetica che colpisce i bambini subito dopo la nascita, priva di una cura risolutiva. Finora si riteneva che i sintomi fossero dovuti a un’alterata azione cerebrale. Uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, frutto di una collaborazione internazionale con...
Psoriasi a placche da moderata a grave nei bambini – EMA approva Ixekizumab
"“A causa del numero limitato di opzioni terapeutiche per la psoriasi pediatrica, il trattamento di bambini e adolescenti con una psoriasi a placche da moderata a grave può essere difficile”, afferma Anna Belloni Fortina, Presidente della Società Italiana Dermatologia Pediatrica. ”Avere approvate dall’EMA nuove opzioni...
Malattie rare – Fibrosi cistica, una prolungata esposizione al caldo potrebbe aumentare rischio di alcalosi metabolica
"Nei pazienti con fibrosi cistica, l'esposizione prolungata al calore potrebbe portare ad alcalosi metabolica da deficit di cloro come risultato della perdita di elettroliti con la traspirazione. Ciò è quanto sembra suggerire un case report pubblicato su the Annals of Internal Medicine Questo tipo di alcalosi,...
Malattie rare – Beta talassemia e anemia falciforme, risultati preliminari promettenti per CTX001
"Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa I risultati...
Osteoporosi – Studio sulla terapia adatta basato sull’algoritmo del rischio di frattura ad hoc (DeFRAcalc79)
"Il grado di appropriatezza prescrittiva dei farmaci contro l'osteoporosi post-menopausale, che tiene conto sia del rischio fratturativo che della rispondenza ai dettami della nota prescrittiva AIFA79 è elevato negli specialisti italiani che si occupano di OP. Lo dimostrano i risultati di uno studio italiano, presentato...
Neoplasie delle cellule B – Profilo di sicurezza favorevole per l’inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib
"L'inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib ha dimostrato di avere un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole quando utilizzato in monoterapia per il trattamento di diverse neoplasie delle cellule B, secondo un'analisi dei dati combinati di diversi studi presentata al convegno annuale della European...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, risulta promettente il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina
"Il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina, progettato per colpire e uccidere le cellule B tumorali che esprimono l'antigene CD19, ha ottenuto risultati promettenti in due trial clinici condotti in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario I dati dei due trial...
Tumori rari – Linfoma di Hodgkin in stadio iniziale con prognosi sfavorevole, nei pazienti negativi alla PET4 si può evitare radioterapia
"La maggior parte dei pazienti con linfoma di Hodgkin in stadio iniziale e con prognosi sfavorevole risponde abbastanza bene all'attuale standard di cura costituito da quattro cicli di chemioterapia e può non essere sottoposta alla radioterapia aggiuntiva, che normalmente è inclusa nella modalità combinata di...
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