Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ad alto rischio in pazienti sottoposti a trattamento con cellule CAR-T, MRD negativa fattore importante per remissione
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ad alto rischio sottoposti al trattamento con cellule CAR-T, lo stato della malattia minima residua (MRD) sembra influenzare gli outcome di questa terapia. A suggerirlo sono i risultati di uno studio di fase 1/2 (NCT01865617) appena presentato al congresso...
Malattie rare – Deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), in arrivo il portale informativo laldyourway.com
"Alexion ha annunciato il lancio di laldyourway.com, nuovo sito web dedicato al deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Il sito, già presente in lingua inglese e spagnola, è disponibile ora anche in lingua italiana. Ha come obiettivo quello di informare sulla malattia coloro che convivono...
Malattie cardiovascolari – Anticorpo monoclonale capace di bloccare la fibrosi e proteggere muscolo cardiaco dopo infarto del miocardio
"Trieste, 10 gennaio 2022 – Le malattie cardiovascolari rappresentano la prima causa di morte in tutto il mondo, oltre a causare la principale fonte di spesa sanitaria. In Italia si spendono oltre 20 miliardi di euro all’anno per la cura di queste malattie. E i...
Cancro al polmone non a piccole cellule negli adulti – Commissione europea ha approvato sotorasib, il capostipite degli anti KRAS
"La Commissione europea ha approvato sotorasib il capostipite dei farmaci che agiscono sulle mutazioni di KRAS, a lungo considerate non aggredibili dai farmaci. L'approvazione è per i pazienti adulti con cancro al polmone non a piccole cellule i cui tumori hanno un tipo specifico di...
Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica – Mavacamten migliora struttura e funzione del cuore
"In base a nuovi dati dello studio EXPLORER-HCM, nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, mavacamten è stato collegato a un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al placebo Valutati ecocardiogrammi in serie dello studio EXPLORER-HCM Nei principali risultati di EXPLORER-HCM, i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica...
Malattie rare – Ipersonnia idiopatica, in fase 3 risulta efficace la soluzione orale di oxibato a basso contenuto di sodio
"Il trattamento con una soluzione orale di calcio, magnesio, potassio e oxibato a basso contenuto di sodio (nota anche come JZP258 e commercializzata negli USA con il nome di "Xyrem") ha determinato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi dell'ipersonnia idiopatica - malattia rara - con...
Parkinson in fase precoce – In Fase 3 effetti collaterali del pramipexolo ridotti da combinazione a bassa dose e lento rilascio con rasigilina
"I risultati di uno studio di fase 3 di P2B001, una combinazione a dose fissa di formulazioni a rilascio prolungato (ER) di pramipexolo e rasagilina, hanno mostrato che questa era superiore ai suoi singoli componenti come trattamento di prima linea per la malattia di Parkinson...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 191
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 5 anni, con sindrome di Noonan, artrite...
Emicrania con e senza aura – Conferme di sicurezza ed efficacia di erenumab nella prevenzione
"Erenumab, anticorpo monoclonale umano che lega il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP) è apparso sicuro ed efficace per il trattamento dell'emicrania con e senza storia di aura. È quanto dimostrano i risultati di un'analisi secondaria di quattro studi clinici randomizzati (RCT)...
Malformazioni genetiche invalidanti – Alla base un interruttore genetico fuori uso
"Nuova luce sui meccanismi che regolano lo sviluppo embrionale Malformazioni invalidanti come il piede equino possono insorgere a causa del mancato funzionamento di uno solo degli 'interruttori' che regolano l'accensione e lo spegnimento dei geni durante lo sviluppo embrionale: lo dimostra uno studio condotto su cellule...
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