Malattie rare – Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) e fibrosi polmonare progressiva, aggiornamento linee guida congiunte europee, americane e asiatiche
"Pubblicate la scorsa primavera su American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, sono state presentate nel corso del Congresso ERS le linee guida aggiornate relative a diagnosi e trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF). In questo documento, inoltre, è stato introduce anche il concetto...
Rara forma di Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), tofersen rallenta il declino della malattia attraverso l’abbassamento della proteina SOD1
"Una revisione approfondita dei dati cardine di un anno indica che il tofersen di Biogen, in fase di sviluppo per una rara forma di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), rallenta il declino della malattia attraverso l'abbassamento della proteina SOD1 e dei livelli di neurofilamenti Le riduzioni più...
Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, per i pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) è stato approvato ravulizumab
"Ravulizumab è stato approvato in Europa come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (GMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Il farmaco è commercializzato con il marchio Ultomiris da Alexion, divisione di AstraZeneca dedicata alle...
Carcinoma polmonare non a piccole cellule KRAS G12C mutato – Sotorasib ritarda la progressione
"L'inibitore di KRAS sotorasib ha dimostrato di migliorare in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto allo standard of care, cioè la chemioterapia con docetaxel, nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, portatori della mutazione KRAS G12C e già trattati in...
Malattie rare – Distonia cervicale, i problemi che deve affrontare il paziente nel percorso assistenziale
"Pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases il primo Cervical Dystonia Patients Journey Map (CDPJM), che descrive l'esperienza olistica del paziente affetto da distonia cervicale, dalla pre-diagnosi fino al trattamento a lungo termine. Lo annunciano Ipsen, Dystonia Europe e l'European Reference Network for Rare Neurological...
Cancro al seno HR+/HER2- metastatico, sacituzumab govitecan migliora sopravvivenza di pazienti già pesantemente trattati
"Il trattamento con il nuovo coniugato anticorpo-farmaco (ADC) acituzumab govitecan produce benefici statisticamente e clinicamente significativi sia di sopravvivenza globale (OS) sia dei tassi di risposta rispetto alla chemioterapia scelta dal medico nei pazienti con carcinoma mammario localmente avanzato e inoperabile o metastatico, positivo per...
Alzheimer – Oggi è la Giornata mondiale. L’Iss capofila di sette progetti grazie al Fondo Demenze
"È stata avviata un’indagine nazionale sulle condizioni sociali ed economiche dei circa 10 mila familiari dei pazienti con demenza: a partire dal 20 settembre 2022 è possibile compilare il questionario dedicato. Lo comunica l'Istituto superiore di sanità (Iss), precisando che l’indagine, promossa dall’Osservatorio Demenze dell’Iss in collaborazione...
Crohn da moderato a grave – Chmp dell’Ema ha adottato parere positivo per risankizumab
"Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CMHP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo che raccomanda l'approvazione di risankizumab, 600 mg per via endovenosa [IV] di induzione e 360 mg per via sottocutanea [SC] di mantenimento) per il trattamento...
Lupus – Terapia CAR-T sperimentale capace di indurre la remissione malattia
"Uno studio proof-of-concept recente, pubblicato su Nature Medicine, ha dimostrato la capacità di una terapia CAR-T sperimentale di indurre la remissione in pazienti con lupus. I risultati sono sicuramente molto incoraggianti, ma, per ammissione stessa dei ricercatori, necessitano di conferme su tempi più lunghi e...
Cancro colorettale metastatico (mCRC) refrattario – In fase III la combinazione trifluridina/tipiracil più bevacizumab raggiunge l’endpoint di sopravvivenza
"La combinazione sperimentale di trifluridina/tipiracil in combinazione con bevacizumab ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo dell'endpoint primario di sopravvivenza globale (OS) rispetto alla sola trifluridina/tipiracil in uno studio clinico di Fase III condotto su pazienti affetti da cancro colorettale metastatico (mCRC) refrattario dopo due regimi...
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