Tumori rari, Bari – L’Istituto Tumori ‘Giovanni Paolo II’ è tra i centri di riferimento europei
"Bari" – "Riconoscimento europeo per l’Istituto Tumori ‘Giovanni Paolo II’ di Bari, istituto di ricovero e cura a carattere scientifico. L’oncologico barese è entrato a far parte della rete Ern-Euracan (Europea Reference Networks-European Rare Aduld Cancercs Network), la rete che riunisce i migliori centri oncologici...
Malattie rare – Emofilia A grave, in Fase 3 risultati promettenti con valoctocogene roxaparvovec
"Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati della sperimentazione clinica di fase III di valoctocogene roxaparvovec, una terapia genica sperimentale destinata al trattamento di adulti con grave emofilia A L'emofilia A è una malattia genetica X-linked causata da livelli insufficienti di Fattore VIII, una...
Malattie rare – Emofilia B, Ema inizia revisione di etranacogene dezaparvovec
"L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ai sensi della sua procedura di valutazione accelerata. Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica sperimentale basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5), somministrata come trattamento una tantum...
Tumori rari – Linfoma mantellare,le cellule CAR-T brexucabtagene autoleucel (brexu-cel) risultano efficaci
"Le cellule CAR-T brexucabtagene autoleucel (brexu-cel) rappresentano una valida terapia di salvataggio per i pazienti con linfoma mantellare anche nel mondo reale, e potrebbero essere di particolare beneficio per quelli con caratteristiche di alto rischio. È il risultato di un'analisi di dati ottenuti in pazienti...
Schizofrenia – Algoritmo scopre che il disturbo è scatenato da molecole ‘stonate’
"Non sono più in armonia con le altre. Viste grazie a un algoritmo Molecole 'stonate', che non riescono a essere in armonia con tutte le altre presenti nel cervello, sono legate alla schizofrenia, la malattia psichiatrica severa che colpisce circa l'1% della popolazione mondiale e le...
Colite ulcerosa – Alti livelli di persistenza al trattamento con tofacitinib
"In uno studio pubblicato su Alimentary Pharmacology & Therapeutics i ricercatori hanno osservato alti livelli di persistenza di tofacitinib per il trattamento a lungo termine di pazienti con colite ulcerosa L'obiettivo principale della gestione dei pazienti con UC da moderata a grave è ottenere una remissione...
Sclerosi multipla – Il body mass index (BMI) e i fattori correlati sono significativamente associati alla disabilità funzionale nei pazienti
"Secondo uno studio presentato all'ACTRIMS Forum, il body mass index (BMI) è significativamente associato a disabilità funzionale nei pazienti con sclerosi multipla (SM), così come le variabili aggiuntive correlate al BMI «Sappiamo che l’essere in sovrappeso e l’obesità sono malattie pandemiche in Messico, negli Stati Uniti...
Sindrome di Down – Il progetto europeo Improving COgnition in Down Syndrome (ICOD) studierà un farmaco innovativo
"Troina" – "La Sindrome di Down causa deficit cognitivi che hanno un forte impatto sulla qualità di vita delle persone affette e anche sulle loro famiglie. In questo contesto nasce il progetto europeo Improving COgnition in Down Syndrome (ICOD) che per la prima volta studierà un...
Carcinoma ovarico – In alcune pazienti risulta efficace la chemioterapia intraperitoneale ipertermica (HIPEC)
"Il ruolo della chemioterapia intraperitoneale ipertermica (HIPEC) nel trattamento del carcinoma ovarico è tuttora oggetto di dibattito. Uno studio di autori coreani da poco pubblicato su JAMA Surgery fornisce nuove informazioni sul tema e dimostra che l'aggiunta della HIPEC alla chirurgia citoriduttiva primaria non ha...
Malattie rare – Malattia di Fabry, presentati in dati in Fase 3 di pegunigalsidase alfa
"Protalix BioTherapeutics e il partner Chiesi Farmaceutici venerdì hanno svelato i risultati finali di uno studio di fase III condotto con pegunigalsidase alfa (PRX-102), un farmaco sperimentale per la malattia di Fabry, dicendo che ha raggiunto gli obiettivi chiave per la sicurezza, l'efficacia e la...
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