Malattie rare – Emofilia B, buoni i risultati in fase II per la terapia genica AMT-061
"La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia genica AMT-061 ha consentito di raggiungere livelli sostenuti di attività...
Malattie rare – Sclerosi tuberosa, ‘everolimus’ risulta efficace anche a lungo termine nel ridurre le crisi epilettiche refrattarie
"In precedenza, lo studio randomizzato controllato EXIST-3 (EXamining everolimus In a Study of Tuberous sclerosis 3) aveva dimostrato una significativa riduzione della frequenza delle crisi epilettiche refrattarie (SF) in pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC) trattati con everolimus. Escono ora su "Neurology: Clinical Practice" i...
Alti valori pressori da giovani adulti – Rischio maggiore di malattia cardiovascolare alla mezza età
"In base ai risultati di un ampio studio prospettico pubblicato su "JAMA", i giovani adulti con ipertensione hanno un rischio significativamente elevato per successivi eventi cardiovascolari (CV) e mortalità per tutte le cause alla mezza età rispetto ai loro omologhi normotesi «Il nostro studio è tra...
Ricoveri per scompenso cardiaco – ‘Canakinumab’, MoAb antinfiammatorio, li riduce nei pazienti con pregresso infarto
"I pazienti con pregresso infarto miocardico (IM) ed elevata proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP) vanno incontro a una riduzione dose-dipendente di ricoveri per insufficienza cardiaca durante l'assunzione del farmaco antinfiammatorio canakinumab (anticorpo monoclonale completamente umano diretto contro l'interleuchina-1β). Lo rivela uno studio presentato a...
Cancro alla prostata – Chmp ha espresso opinione positiva per ‘apalutamide’ per le forme non-metastatiche resistenti alla castrazione ad alto rischio
"La Commissione per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso un'opinione positiva su apalutamide, un inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma della prostata non-metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC)...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne e Becker, “In Viaggio Con Luca”, fino al 2 dicembre 2018
Una campagna nazionale per sostenere un progetto sulla fisioterapia per bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker Si svolgerà dal 18 novembre al 2 dicembre 2018 la nuova campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione “In viaggio con Luca”, promossa da Parent Project onlus, l’associazione di...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 30
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 70 anni con sindrome di Schnitzler. Intorno all'età...
Oncologia di precisione – Servono team multidisciplinari
"Le cure “su misura” evitano inutili tossicità e i conseguenti ricoveri in ospedale. La Presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica Stefania Gori: “L’istituzione di un Molecular Tumor Board è il primo passo per garantire al paziente le competenze di tutti gli esperti e l’accesso ai...
Scoperto il meccanismo inibitorio dei PFAS sul testosterone
"L’importante rivista mondiale di settore, il Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism, pubblica i risultati di una indagine condotta su oltre duecento giovani: scoperto il meccanismo inibitorio dei PFAS sul testosterone. Gli studiosi, coordinati dal professor Carlo Foresta: “Abbiamo dimostrato che i PFAS si legano...
Colesterolo alto – Arrivano le nuove linee guida Usa
"Valutazioni del rischio più personalizzate e la possibilità di utilizzare nuove opzioni terapeutiche per abbassare il colesterolo per le persone a più alto rischio di malattie cardiovascolari (CVD), oltre a ricorrere allo screening non invasivo dei calcio dell'arteria coronaria (CAC) per prendere decisioni su pazienti...
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