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Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Dravet, per i bambini affetti firmato decreto per uso a carico Ssn della cannabis terapeutica

"Entrambe queste patologie hanno, solitamente, insorgenza in età pediatrica e si connotano per limitate risorse terapeutiche. Alla luce di queste considerazioni, il Ministero sostiene l’importanza di identificare nuove soluzioni di cura. Il farmaco in questione riduce del 30-40% la frequenza delle crisi epilettiche. IL DECRETO 20 OTT -...

Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica, il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere positivo per Libmeldy

"Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), azienda leader a livello globale nel campo della terapia genica, ha annunciato oggi che il Comitato per i farmaci ad uso umano...