Malattie rare – Evidenze post-marketing sull’accesso a risorse di dati sui farmaci orfani in Italia
Un articolo pubblicato in Expert Opinion on Drug Safety esamina la disponibilità di fonti di dati real world e la loro capacità di generare evidenze successive alla commercializzazione per i farmaci orfani. Tali dati sono particolarmente preziosi poiché è molto difficile reperire informazioni precedenti all’immissione in commercio nel caso...
Malattie rare – Charcot-Marie-Tooth, per le neuropatie valutazione dei costi legati alle necessità dei pazienti
Un recente studio valuta i costi associati alle necessità specifiche dei pazienti affetti da neuropatie di tipo Charcot-Marie-Tooth in Germania. I risultati evidenziano il significativo peso economico associato a queste neuropatie. Il costo annuale totale della malattia è stato stimato in 22.362 $ per paziente. Inoltre,...
Autismo, Lazio – Il primo Pdta per l’assistenza ai bambini
"Il primo passo per la realizzazione del Pdta è statao compiuto oggi, con la firma del protocollo fra la Asl Roma 6 e l'Ufficio scolastico regionale. Il percorso si svilupperà attraverso attività clinico-diagnostiche e riabilitative, implementate da azioni attuabili attraverso i PTRP (progetti terapeutico riabilitativi...
Malattie rare – Analisi dei costi e approvazione di terapie genetiche e cellulari
Un recente articolo esamina le caratteristiche dell’approvazione, la sospensione e i costi di tutti i prodotti per terapia cellulare e genetica approvati nel mondo. L’analisi dimostra che i prodotti per la terapia cellulare autologa hanno maggiori probabilità di essere approvati rispetto agli agenti allogenici, mettendo in...
Gotta – Nel sesso femminile le polveri inorganiche innalzano il rischio del 27%
"I risultati di uno studio presentato al congresso EULAR, tenutosi quest'anno a Madrid, hanno dimostrato come l'esposizione occupazionale alle polveri inorganiche rappresenti un fattore di rischio di gotta (finora sconosciuto), mentre ha confermato lo status di fattore di rischio per fattori di rischio noti, come...
Malattie rare – Commissione speciale di The Lancet sulla diagnosi
Osservando le molteplici questioni associate al processo diagnostico, The Lancet ha deciso di creare una Commissione speciale sulla diagnosi, finalizzata alla produzione di un pacchetto di servizi diagnostici, che i diversi Paesi potranno adattare in base alle proprie specifiche esigenze. Scopo finale del progetto è favorire l’accesso internazionale...
Tumore ovarico avanzato – Come terapia di mantenimento approvato olaparib
"La Commissione europea ha approvato olaparib come prima linea di mantenimento per le pazienti con cancro ovarico avanzato che presenta una mutazione dei geni BRCA. Sviluppato congiuntamente da AstraZeneca insieme al produttore di farmaci statunitensi MSD, il farmaco potrà ora essere utilizzato in pazienti che...
Malattie rare – Impatto della negoziazione dei prezzi per i nuovi farmaci e i farmaci orfani in Italia
Questo studio analizza la differenza tra la proposta di prezzo per nuovi farmaci presentata dall’industria e il prezzo finale negoziato in Italia nel periodo 2013-2017, sottolineando l’importanza di accordi finanziari per la riduzione dei prezzi. I negoziati sono stati molto efficaci per i farmaci orfani,...
Malattie rare – βeta talassemia trasfusione-dipendente (TDT), nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica
"Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia...
Malattie rare – Potenziale impatto delle carenze di farmaci sui pazienti
Un articolo pubblicato sulla rivista PLOS One analizza il potenziale pericolo rappresentato dalle carenze di farmaci e le sue conseguenze sui pazienti. La scarsa disponibilità di medicinali causa perlopiù problemi di natura economica, clinica e umana a danno dei malati. Tra le conseguenze descritte nei periodi di scarsa disponibilità...
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