Malattie rare – Emofilia A grave (carenza congenita di Fattore VIII), Commissione europea ha approvato terapia genica valoctocogene roxaparvovec
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio (CMA) alla terapia genica valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell'emofilia A grave (carenza congenita di Fattore VIII) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus...
Tumori – Linfociti NKT (Natural Killer T) geneticamente modificati per uccidere le cellule tumorali
"Milano" – In un articolo pubblicato oggi sulla rivista Science Immunology i ricercatori del Laboratorio di Immunologia Sperimentale dell’IRCCS Ospedale San Raffaele hanno dimostrato, in modelli preclinici, l’efficacia di una particolare popolazione di linfociti, chiamati NKT (Natural Killer T), come piattaforma cellulare universale da armare contro...
Ipofosfatemia legata a FGF23 nell’osteomalacia tumore indotta (TIO) – Commissione europea ha approvato burosumab
"La Commissione europea ha approvato l'impiego di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia tumore indotta (TIO) associata a tumori mesenchimali fosfaturici (PMT) che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo. Potrà essere impiegato nei bambini e negli adolescenti di età...
Malattie rare – Angioedema ereditario, in studio di Fase III il biologico sperimentale garadacimab risulta efficace
"A seguito del successo dell'anticorpo monoclonale sperimentale garadacimab nello studio di fase III VANGUARD su pazienti affetti da angioedema ereditario, una malattia rara, la compagnia biotech australiana CSL Behring intende sottoporre a diverse autorità regolatorie in tutto il mondo la richiesta di approvazione per il...
Colite ulcerosa – Nuovo modello di intelligenza artificiale ha redatto classificazione accurata della gravità endoscopica della malattia
"Un modello di intelligenza artificiale di nuova concezione ha valutato accuratamente le immagini endoscopiche di pazienti con colite ulcerosa e potrebbe anche consentire di distinguere tra tutti e quattro i livelli di attività della malattia basati sul punteggio endoscopico di Mayo. È quanto emerge da...
Malattie rare – Beta talassemia, Fda ha approvato la una terapia genica personalizzata Zynteglo
"L'Fda ha approvato una terapia genica personalizzata sviluppata dall'azienda biotecnologica Bluebird bio per le persone affette da beta-talassemia trasfusione dipendente. La terapia, che denominata betibeglogene autotemcel e che ha come nome commerciale Zynteglo, ha mostrato notevoli benefici nei test clinici, avrà un costo di 2,8...
Malattia renale cronica (CKD) – L’aldosterone legato ad aumento rischio di insufficienza renale
"L'ormone steroideo aldosterone è collegato a un aumento del rischio di insufficienza renale nei pazienti con malattia renale cronica (CKD), secondo uno studio pubblicato sull'European Heart Journal. Il rischio di peggioramento della CKD e di sviluppo di una malattia renale allo stadio terminale era indipendente...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, da uno studio preclinico speranza da un vecchio antiipertensivo
"I ricercatori dell'Università di Edimburgo hanno dimostrato che la terazosina, un farmaco approvato per trattare l'ipertensione e l'ipertrofia prostatica benigna, potrebbe essere utilizzato anche come terapia per la sclerosi laterale amiotrofica. I risultati di uno studio preclinico sono stati pubblicati sulla rivista eBioMedicine La sclerosi laterale amiotrofica (SLA)...
Carcinoma mammario avanzato o metastatico ER+/HER2-, Fda concede la Priority Review al farmaco sperimentale elacestrant
"La Fda statunitense ha concesso la designazione di Priority Review a Menarini e Stemline Therapeutic, una società interamente controllata dal Gruppo Menarini, per il farmaco sperimentale elacestrant per il trattamento dei pazienti con carcinoma mammario ER+/HER2- avanzato o metastatico. La data della Prescription Drug User...
Cecità corneale – In studio pilota vista ripristinata grazie a particolari impianti
"Tutti i pazienti ciechi che hanno partecipato a uno studio pilota hanno riacquistato la vista grazie all'impianto di cornee ricavate dal collagene della pelle di maiale e allo sviluppo di una tecnologia conveniente e disponibile per tutti. I risultati ottenuti sono stati pubblicati sulla rivista...
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