Malattie rare – Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), l’infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggerla
"L'infusione di cellule T allogeniche virus BK-specifiche può essere un trattamento efficace per i pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), secondo quanto riporta un articolo pubblicato sul "New England Journal of Medicine" (NEJM) L'infusione ha eliminato il virus JC (responsabile della PML) dal liquor cefalorachidiano (CSF)...
Scompenso cardiaco (HF) – A 2 anni esiti pari al trapianto dopo impianto del dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)
"Tra i pazienti con scompenso cardiaco (HF) avanzato che necessitavano di una pompa cardiaca o di un trapianto, il dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD) HeartMate 3 dotato di pompa centrifuga priva di attrito a levitazione magnetica (LVB) ha superato per performance il precedente dispositivo...
Malattie rare – Lipodistrofia, domani 31 marzo è la Giornata mondiale. Al via la campagna mondiale “L come Lipodistrofie”
In occasione della Giornata Mondiale delle Lipodistrofie nel corso dell'evento “L come Lipodistrofie” verrà presentato un Manifesto in 8 punti, indirizzato alle istituzioni mediche e sanitarie. Tale documento firmato da AILIP, AEGERION, OMAR e ALLEANZA MALATTIE RARE, intende evidenziare i diversi problemi che affrontano le...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA approva Ambrisentan Generics (Letairis)
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato i primi farmaci generici per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) ambrisentan (Letairis). I farmaci generici in compresse orali, approvati con dosaggi da 5 mg e 10 mg, sono anche accompagnati da 2 programmi approvati di valutazione del...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, annunciati i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
L’azienda farmaceutica Solid Biosciences "ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project, mostrano bassi livelli di espressione di...
Malattie infiammatorie croniche intestinali – Si è tenuto oggi a Roma, l’incontro “La chirurgia nelle Mici. Approfondimenti medico scientifici si inseriscono sulla testimonianza di real life
"L'incontro, "La chirurgia nelle Mici. Approfondimenti medico scientifici si inseriscono sulla testimonianza di real life", si è tenuto il 30 marzo a Roma con l'obiettivo rendere meglio conosciute le opportunità terapeutiche della chirurgia addominale La prima volta di una ONLUS in questo ambito. Un primato conquistato...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, i dati a supporto di Edasalonexent come potenziale trattamento
L’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals "ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento non influisce negativamente sulla crescita dei ragazzi e che determina un sostanziale rallentamento della progressione della patologia. L’azienda ha inoltre condiviso lo...
Malattie rare neuromuscolari – Libro di ricette per combattere la disfagia
"È il cibo al centro del progetto “La gioia del cibo con disfagia”, un percorso ideato dalla Fondazione Dr. Dante Paladini onlus che, nel 2018, ha coinvolto tre istituti ad indirizzo alberghiero delle Marche L’iniziativa si è concretizzata attraverso degli incontri di approfondimento sulle modalità tecniche...
Carcinoma metastatico della mammella ormono positivo – La combinazione fulvestrant e anastrozolo risulta efficace
"Le pazienti con carcinoma metastatico della mammella ormono positivo possono vivere circa 8 mesi più a lungo se vengono trattate con l'associazione di due farmaci anti-estrogeni, fulvestrant e anastrozolo, rispetto al trattamento con il solo anastrozolo, secondo lo studio di fase III del SWOG Cancer...
Malattie rare – Malattia di Pompe, nuove speranze di cura dalla terapia enzimatica sostitutiva
"Il prof. Maurizio Moggio: “È una patologia neuromuscolare rara causata dal deficit di un enzima. Grazie a cure innovative i malati in età neonatale hanno uno straordinario miglioramento del quadro clinico. E gli adulti tornano ad avere un’aspettativa di vita abbastanza simile al resto della...
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