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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare pediatriche – Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), terapia genica sperimentale OTL-101 offre potenziale cura

"La casa farmaceutica Orchard Therapeutics ha riportato i risultati di tre studi che indicano che la sua terapia genica sperimentale OTL-101 ha ripristinato il sistema immunitario dei bambini con immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) I risultati, pubblicati martedì nel NEJM, suggeriscono OTL-101...