Malattie rare – SLA e malattie del motoneurone, non efficaci gli approcci terapeutici con cellule staminali
"La posizione della Società Italiana di Neurologia (SIN) e del Gruppo di Studio SIN sulle malattie del motoneurone Roma – La ricerca sulle terapie cellulari per le malattie del motoneurone, di cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la forma più frequente, è attiva da tempo...
Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, approvato in Europa volanesorsen
"La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione a volanesorsen in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia con abbassamento dei trigliceridi è...
Psoriasi, artrite psoriasica (PsA), spondilite anchilosante (SA) – Secukinumab in reumatologia, conferme di safety a 5 anni
"Psoriasi, artrite psoriasica (PsA), spondilite anchilosante (SA): queste, le 3 patologie che beneficerebbero del trattamento con secukinumab con un profilo di safety favorevole a 5 anni. Lo dimostrano i risultati di un'analisi di dati provenienti da trial clinici e da studi di post-marketing, pubblicata su...
Dopo un infarto – Terapia genica ripara il cuore
"L’esperimento, a guida italiana e pubblicato sulla rivista Nature, ha dato risultati che fanno ben sperare: entro cinque anni si ipotizza la sperimentazione sull’uomo Una nuova terapia genica è riuscita a riparare il cuore da un infarto, cancellando o riducendo le sue cicatrici e stimolando la...
Carcinoma mammario HER2 positivo refrattario – Promette bene trastuzumab deruxtecan, un anticorpo coniugato
"Ci ha visto giusto AstraZeneca quando nel mese di marzo ha siglato un accordo da $6,9 miliardi per acquisire da Daiichi Sankyo il 50 per cento dei diritti sul trastuzumab deruxtecan. Ieri le due aziende hanno annunciato i risultati topline di uno studio di Fase...
Infezioni correlate all’assistenza – Poche le informazioni ricevute dai pazienti
"Una persona su quattro non ha ricevuto alcuna informazione sulla prevenzione delle infezioni prima del ricovero o di un esame diagnostico e quasi la metà ha visto prolungarsi il ricovero a causa di infezioni contratte durante i ricoveri ospedalieri. Questi i dati dell’indagine realizzata realizzata...
Malattie rare – Emofilia, le prime raccomandazioni sulle vaccinazioni
"Scientificamente riconosciute come strumenti di tutela della salute pubblica, le vaccinazioni hanno un ruolo chiave anche nella protezione delle persone con emofilia, sin dai primi mesi di vita, come da calendario vaccinale. Questo quanto stabilito da oltre 80 specialisti italiani che hanno partecipato alla definizione...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, speranze dal farmaco orale risdiplam
"Due studi appena presentati all'American Academy of Neurology danno una nuova speranza di cura per l'atrofia muscolare spinale. Il farmaco è il risdiplan, una terapia orale sviluppata da Roche Si è appena spenta l’eco dei risultati ottenuti con la terapia genica che arrivano nuove speranze di...
Disabilità – In carrozzina per le Unità Spinali d’Italia, Danilo Ragona e Luca Paiardi hanno fatto tappa ieri al Centro Paraplegici di Ostia
"I due giovani torinesi, divenuti paraplegici per incidenti stradali, nel corso di quest’anno visiteranno le principali Unità Spinali d'Italia per condividere le loro esperienze e storie di 'possibilità'. “Viaggio Italia” è un progetto alla scoperta dei limiti e della voglia di superarli, così come conoscere il...
Sindrome di Tourette – Lundbeck acquisisce Abide Therapeutics, ottenendo l’accesso ad ABX-1431
"Lundbeck ha siglato un accordo definitivo per acquisire la biotech californiana Abide Therapeutics specializzata nello sviluppo di piccole molecole dirette contro una classe di enzimi coinvolti in alcuni disturbi neurologici. La transazione prevede il pagamento anticipato di $250 mln, a cui si aggiungeranno fino a...
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