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Malattie rare senza diagnosi – TI CHIAMERÒ PER NOME

Nel corso della Tavola rotonda “Ti chiamerò per nome” organizzata il 29 Marzo dall’Istituto Superiore di Sanità e interamente dedicata al tema delle malattie senza diagnosi, diversi esperti italiani attivi nel settore si sono confrontati sui progetti nazionali e internazionali in campo, per affrontare una...

Malattie reumatiche rare e non – ‘Beyond Rheumatology’, la nuova rivista scientifica del Collegio Reumatologi Italiani (CReI)

"Focus sui dati della real life, modello open access e multidisciplinarietà. Sono quelle le principali caratteristiche di Beyond Rheumatology, la nuova rivista scientifica del CReI, il Collegio Reumatologi Italiani presentata pochi giorni fa a Roma nella Sala degli Atti Parlamentari della Biblioteca del Senato Beyond Rheumatology...

Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, sperimentazione in fase dimostra che 2 CAP-1002 intracoronarico è sicuro e presenta segnali di efficacia sulla funzione cardiaca e degli arti superiori fino a 12 mesi

Neurology. 2019 Feb 19;92(8):e866-e878. doi: 10.1212/WNL.0000000000006950. Epub 2019 Jan 23. Taylor M1, Jefferies J2, Byrne B2, Lima J2, Ambale-Venkatesh B2, Ostovaneh MR2, Makkar R2, Goldstein B2, Smith RR2, Fudge J2, Malliaras K2, Fedor B2, Rudy J2, Pogoda JM2, Marbán L2, Ascheim DD2, Marbán E2, Victor RG2. Informazioni sugli autori Abstract OBIETTIVO Valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia delle cellule allogeniche derivate da cardiosfera intracoronarica (CAP-1002) in...

Malattie rare – Malattia dei motoneuroni, in fase 2 nabiximols ha un effetto positivo sui sintomi spastici e un profilo di sicurezza accettabile

Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):155-164. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30406-X. Epub 2018 Dec 13. Riva N1, Mora G2, Sorarù G3,  Lunetta C4, Ferraro OE5, Falzone Y1, Leocani L1, Fazio R1, Comola M1, Comi G6; CANALS Study Group. Collaboratori (17) Informazioni sugli autori ABSTRACT La spasticità è un importante fattore determinante della disabilità e il declino della qualità della vita nei pazienti con malattia dei...