Malattie rare: ADA-SCID, benefici e sfide di Strimvelis
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sui benefici e le sfide riguardanti la creazione di un registro incentrato sui pazienti per la terapia genica Strimvelis per la malattia rara ADA-SCID. Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali ex vivo autorizzata dall’Agenzia Europea per i Medicinali...
Malattie rare – Relazione del gruppo di interesse speciale dell’ISPOR riguardante le sfide affrontate da HTA e ricerca sulle tecnologie
Un articolo pubblicato nella rivista Science Direct: Value in Health individua le sfide fondamentali nell’ambito della ricerca sulle malattie rare (MR) e della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA – health technology assessment) per fornire soluzioni sostenibili per lo sviluppo di nuove terapie. Lo studio mette in luce il...
Malattie rare – Disponibilità farmaci orfani per cure ambulatoriali in 24 Paesi europei
Uno studio pubblicato in European Journal of Clinical Pharmacology si sofferma sulla mancata implementazione di normative o politiche specifiche per la valutazione dell’attribuzione del prezzo e del rimborso dei farmaci orfani nei Paesi europei. Lo studio cita disposizioni speciali come budget separati per contribuire alla copertura del rimborso...
Per ricordare – Il cervello fa la ola
"Viste le onde cerebrali muoversi all'unisono Come un gruppo di tifosi in uno stadio affollato, il cervello fa la 'ola' quando deve imparare e ricordare qualcosa: per la prima volta le onde cerebrali generate da queste attività complesse in diverse aree della corteccia sono state osservate...
Malattie rare – Test di sequenziamento genomico: l’evoluzione delle politiche di copertura
Un articolo pubblicato in Journal of American Medical Association mette in luce come il rimborso costituisca l’ostacolo principale all’adozione della medicina di precisione nelle cure mediche. Lo studio sottolinea che le politiche americane di copertura non includono i test di sequenziamento di nuova generazione (NGS) e non risolvono...
“My Health My Data” (MHMD – la mia salute i miei dati) – Tecnologia BlockChain per archiviazione e trasmissione sicura ed efficace dati medici
Un articolo pubblicato dalla Commissione Europea riferisce di un recente progetto intitolato “My Health My Data” (MHMD – la mia salute i miei dati), che apre la strada alla creazione di una piattaforma basata sulla tecnologia BlockChain, un sistema finalizzato a garantire la visibilità dei dati a...
Malattie rare – FDA finalizza linee guida per accelerare sviluppo di test NGS affidabili
Un articolo pubblicato sul sito della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti presenta due linee guida sviluppate dalla FDA contenenti raccomandazioni specifiche per accelerare lo sviluppo e la validazione di test basati sul sequenziamento di nuova generazione (NGS – next-generation sequencing). Il nuovo approccio della...
Malattie rare – Quale futuro: i risultati della Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani (ECRD) 2018
L’11 e 12 maggio 2018, a Vienna, in Austria, si è tenuta la 9a Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani (ECRD) e, ancora una volta, è stato un grande successo. La Conferenza ha visto la partecipazione di 800 persone provenienti da 58 Paesi...
Infiammazione cronica – Anche se lieve, in grado di scatenare malattie
"L’accumulo di grasso, soprattutto a livello del giro vita – oltre 94-95 cm nell’uomo, oltre 80-82 cm nella donna – scatena un’infiammazione cronica di basso grado che, pur se invisibile ad occhio nudo, attiva una serie di processi che conducono al diabete, alle malattie cardiovascolari,...
Malattie infiammatorie intestinali (IBD) – Si lavora sul microbioma
"Genentech, una società del gruppo Roche, e Microbiotica, biotech di Cambridge, nel Regno Unito, hanno firmato una collaborazione strategica pluriennale per scoprire, sviluppare e commercializzare biomarcatori, bersagli e farmaci per le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) Microbiotica è stata costituita 18 mesi fa grazie al finanziamento...
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