Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR), patisiran che blocca l’RNA difettoso sarà rimborsato in Italia
"Lo scorso 30 gennaio in Gazzetta Ufficiale è stata pubblicata la determina con la quale l'Aifa autorizza la rimborsabilità in classe H del patisirian per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. Sarà...
Comitato IMI Onlus – Evento ‘Show Your Colors’ per il Rare Disease Day 2020
Anche quest'anno il Comitato IMI lancia un'iniziativa a favore delle malattie rare in occasione del #RareDiseaseDay2020 L'evento Show Your Colors è rivolto alle persone affette da malattie rare, con e senza nome, ai medici che hanno in cura questa tipologia di pazienti, ai familiari e agli amici che...
COMUNICATO STAMPA – Esito bando Carige “Malati senza diagnosi: facciamo il punto”
Siamo lieti di comunicarvi che il bando di concorso della Fondazione Carige "Malati senza diagnosi: facciamo il punto" è stato vinto dal Policlinico San Martino di Genova che ha proposto la sua candidatura in collaborazione con il Comitato IMI Ci auguriamo che questo traguardo possa dare una svolta positiva a...
Malattie rare – Anemia falciforme, benefici significativi grazie alla terapia genica con LentiGlobin
"Nei pazienti affetti da drepanocitosi (o anemia falciforme), la terapia genica cellulare con LentiGlobin, appare sicura e sembra offrire benefici significativi, tra cui un miglioramento dei livelli di emoglobina, una riduzione delle complicanze associate alla malattia e una riduzione della distruzione dei globuli rossi (emolisi) Lo...
Tumore colon-retto, scoperto nel microbiota un ceppo di batteri intestinali che frena sviluppo malattia
"Uno studio dimostra per la prima volta che un ceppo di batteri intestinali svolge un ruolo protettivo contro lo sviluppo del tumore del colon-retto. I risultati della ricerca, sostenuta da Fondazione AIRC, diretta e coordinata da Humanitas, aprono nuove strade alla diagnosi precoce nei pazienti...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in fase 2 sotatercept centra endpoint
"Il farmaco sperimentale sotatercept ha raggiunto gli endpoint primari e alcuni secondari chiave di efficacia previsti nello studio PULSAR, un trial di fase 2 condotto in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Lo ha reso Acceleron Pharma, azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca e sviluppo...
Tumori rari – Tumori a cellule B, le cellule CAR NK, pronte al bisogno
"Le terapie con cellule CAR T destano grandi speranze, ma vi sono alcuni ostacoli che, almeno per ora, ne precludono un utilizzo su larga scala; tra questi, il costo e la perdita dell'antigene bersaglio ('fuga antigenica') da parte delle cellule tumorali, che rende le CAR...
Emicrania – Per la prevenzione confermata la sicurezza vascolare di erenumab
"Sono risultati positivi i risultati di recente studio - pubblicato su "Neurology" - che ha esaminato la sicurezza cardiovascolare, cerebrovascolare e vascolare periferica di erenumab, anticorpo monoclonale anti-CGRP (peptide correlato al gene della calcitonina) impiegato per la prevenzione dell'emicrania Le ragioni cliniche dello studio «Il CGRP svolge...
Emicrania cronica – Tossina botulinica riduce anche frequenza delle cefalee quotidiane
"Il trattamento con onabotulinumtoxinA, secondo uno studio apparso sul "Journal of Headache and Pain", è risultato associato a riduzioni, rispetto al basale, della frequenza giornaliera del mal di testa e al miglioramento della disabilità e della qualità della vita fino a 108 settimane nelle persone...
Dermatite atopica – In uno studio di fase III, l’anti JAK baricitinib centra l’end point
"In uno studio di Fase III denominato BREEZE-AD4, condotto in pazienti con dermatite atopica (AD) da moderata a grave, baricitinib ha raggiunto l'endpoint primario di almeno il 75% di miglioramento dell'indice EASI75 (Eczema Area and Severity Index) alla 16a settimana rispetto al basale. Lo hanno...
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