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Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), per ottenere i massimi benefici dalla terapia genica risulta fondamentale lo screening neonatale

"Grazie alla terapia genica è possibile trattare l’atrofia muscolare spinale affrontando la causa genetica della patologia: è però fondamentale effettuare una diagnosi precoce con tempestività Affrontare la causa genetica dell’atrofia muscolare spinale (SMA) intervenendo direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante: questa l’innovazione terapeutica che...