Malattie rare – Anemia falciforme, il trapianto cellule staminali risulta un’opzione promettente
"Uno studio francese ha messo a confronto, per l’anemia falciforme, la terapia standard con il trapianto di cellule staminali ematopietiche, con l’obiettivo di verificarne gli effetti sulla velocità del sangue a livello cerebrale, che rappresenta uno dei maggiori fattori di rischio. Il trapianto è uscito...
Malattie rare, neurodegenerative e tumori – ‘Progetto europeo Mega’, verso un milione di genomi entro il 2022
"Il progetto europeo Mega, firmato da 13 paesi europei, fra cui l'Italia, servirà a conoscere e trattare meglio malattie rare, neurodegenerative e tumori SEQUENZIARE e condividere 1 milione di genomi entro il 2022. Questo l'obiettivo di un vasto progetto europeo, denominato Mega (Million European Genome Alliance)...
Melanoma – scoperta proteina che potrebbe vincere la resistenza primaria all’immunoterapia
"Il 40% dei melanomi non risponde al trattamento con l’immunoterapia. La mancata risposta è tipica dei tumori ‘freddi’, cioè senza infiltrato immunitario. Uno studio appena pubblicato su Nature Immunology suggerisce che aumentare l’espressione di una proteina metabolica, l’UCP2, attraverso la somministrazione di rosiglitazone (un farmaco...
Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica familiare (FHL), riuscito il trapianto sul piccolo Alex
"Il piccolo era stato trasferito a fine novembre al Bambino Gesù di Roma dall'Ospedale Great Ormond Street di Londra, ed era stato sottoposto il 20 dicembre a trapianto di cellule staminali emopoietiche del padre. L’intervento a distanza di un mese è riuscito e non si...
Ospedali italiani – Debuttano i robot umanoidi
"Parte un test di almeno due anni a San Giovanni Rotondo Pepper controllerà le stanze, avvertendo i medici se ci sono emergenze; R1 'dialogherà' invece con i pazienti per catturarne le emozioni e fare le prime diagnosi: sono i robot umanoidi che in Italia si preparano...
Tumori – Cellule immunitarie rese ‘fameliche’ per aggredirli
"Un aiuto per l'immunoterapia, nuova frontiera anticancro Scoperto il modo per rendere le cellule immunitarie 'fameliche' quando devono affrontare le cellule tumorali e distruggerle, rendendo in questo più efficace l'ultima frontiera della lotta contro il cancro, l'immunoterapia premiata con il Nobel per la Medicina 2018 e che rappresenta...
Emicrania – Nuovo position paper dell’American Headache Society su prevenzione e trattamento
"Con i recenti progressi nei nuovi farmaci e nella tecnologia dei dispositivi per il trattamento dell'emicrania, l'American Headache Society (AHS) ha rilasciato - pubblicata su "Headache" - una dichiarazione di consenso sulle strategie sia preventive sia acute per la pratica clinica L'AHS ha sviluppato la sua...
Malattie rare e croniche – I 13 farmaci da tenere d’occhio nel 2019
"Terapie geniche, CAR-T, Jak inibitori, proteine di fusione, nuovi farmaci anti-tumorali. Per malattie rare o con elevato 'unmet medical need'. Il 2019 potrebbe portare a disposizione dei pazienti diverse terapie innovative e vedrà rilasciati i risultati degli studi in corso su molti candidati sperimentali di...
Carcinomi – La Fda approva primo biosimilare oncologico di Samsung Bioepis
"Si tratta di trastuzumab-dttb, indicato come terapia adiuvante per il trattamento del carcinoma mammario con ipertensione di Her2, del carcinoma mammario metastatico o dell’adenocarcinoma della giunzione gastroesofagea. Merck & co lo distribuirà negli Stati Uniti La Food and drug administration (Fda) ha approvato un nuovo farmaco biosimilare...
Ipercolesterolemia familiare eterozigote – 2 dosi di Alirocumab, inibitore della PCSK9, risultano efficaci
"I pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) che hanno completato lo studio principale ODYSSEY LONG TERM in doppio cieco e successivamente sono stati arruolati nello studio di estensione in aperto ODYSSEY OLE hanno offerto un'opportunità unica per indagare gli effetti di 2 dosi di alirocumab,...
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