Carcinoma cutaneo a cellule squamose – Chmp esprime parere favorevole per cemiplimab
"Il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole per l'autorizzazione all'immissione in commercio di cemiplimab, raccomandandone l'approvazione condizionata per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose metastatico o localmente avanzato, non asportabile...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, designazione di farmaco orfano per pamrevlumab
"L’azienda statunitense" FibroGen "ha annunciato di aver ricevuto dall’FDA la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab, farmaco attualmente in studio clinico di fase 2 per la DMD. Tutti i 21 pazienti non-deambulanti che stanno partecipando al trial hanno terminato le prime 52 settimane di trattamento....
Artrite reumatoide (AR) – Risultati incoraggianti per namilumab in fase 2
"Inibire l'attività macrofagica utilizzando, come bersaglio terapeutico, il Fattore stimolante le colonie granulocitarie-macrofagiche (GM-CSF) potrebbe rivelarrsi una strategia terapeutica interessante nel trattamento dell'artrite reumatoide (AR). Lo confermano i risultati di uno studio di fase 2, pubblicato su Arthritis Research & Therapy, che ha valutato l'efficacia...
Malattie rare – Porpora trombocitopenica trombotica, utilità di un’attività di ADAMTS13 di rapida rotazione per la diagnosi e l’esclusione
Br J Haematol. 2019 Mar;184(6):1026-1032 Will Thomas, Jacqueline A. Cutler, Gary W. Moore, Vickie McDonald, Beverley J. Hunt La Porpora trombotica trombocitopenica (PTT) è una malattia rara, con un'incidenza annuale di 1-2/1 000 000. Se non trattata, la mortalità è del 90% ma con una plasmaferesi precoce (PEX),...
Tumori non operabili, Roma – A giugno apre ambulatorio per l’adroterapia
"A dare il via libera alla creazione dell’ambulatorio sull’adroterapia, terapia oncologica avanzata per il trattamento dei tumori non operabili e resistenti alla radioterapia, un accordo siglato tra la Fondazione e il Cnao, Centro nazionale di adroterapia oncologica di Pavia, uno dei soli sei Centri al...
Malattie rare – Mucopolisaccaridosi, firme specifiche della malattia e dei sottotipi consentono diagnosi precise
Genet Med. 2019 Mar;21(3):753-757. doi: 10.1038/s41436-018-0136-z. Epub 2018 Jul 31. Saville JT1, McDermott BK1, Fletcher JM1,2, Fuller M3,4. Informazioni sugli autori Abstract SCOPO L'espansione dei trattamenti per le mucopolisaccaridosi - una famiglia di disordini genetici - pone domande senza precedenti per una diagnosi accurata e tempestiva, poiché i migliori risultati si osservano con l'inizio...
Malattie rare – Disturbi dello spettro della neuromielite ottica, la diagnostica per immagini aiuta a distinguerla dalla sclerosi multipla
Cacciaguerra L1,2, Meani A1, Mesaros S3, Radaelli M2, Palace J4, Dujmovic-Basuroski I3, Pagani E1, Martinelli V2, Matthews L4, Drulovic J3, Leite MI4, Comi G2, Filippi M1,2, Rocca MA1,2. Informazioni sugli autori Abstract OBIETTIVI Convalidare che le caratteristiche delle tecniche di imaging sono in grado di discriminare i disturbi dello spettro neuromielite ottica dalla sclerosi multipla con la risonanza magnetica convenzionale (RM). METODI In questo...
Malattie infiammatorie croniche intestinali, Cagliari – Specialisti e pazienti uniti per sensibilizzare
"Convivere con la Malattia di Crohn e con la Colite Ulcerosa è possibile, anche senza rinunciare ai propri sogni. E' questo il messaggio che viene fuori da un importante appuntamento "Sport, dieta e psiche, trinomio vincente nella sfida alle MICI", tenutosi ieri a Cagliari e...
Tumori – Mini robot-guida che faranno strada ai farmaci nel corpo
"Li aiutano a uscire dal flusso sanguigno per arrivare ai tumori Sono pronti i primi minuscoli "robot-guida", grandi più o meno quanto una cellula, che fanno strada nel corpo a nanoparticelle cariche di farmaci. Il loro compito, infatti, è quello di aiutarle a uscire dal flusso...
Ictus lacunare e demenza vascolare – Cilostazolo e isosorbide mononitrato al vaglio per la prevenzione delle recidive
"I trattamenti che prevengono il ripetersi di tipi di ictus e demenza causati da danni ai piccoli vasi sanguigni nel cervello hanno fatto un passo in avanti, in base a un piccolo studio pubblicato su "EClinicalMedicine". I farmaci - in questione - ossia il cilostazolo...
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