Malattia di Gaucher di tipo 1 – Eliglustat a breve disponibile in Italia
"Dopo l'approvazione da parte dell'EMA (European Medicine Agency) e con l'imminente pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, entro poche settimane per i pazienti adulti affetti da Malattia di Gaucher di tipo 1 sarà a disposizione anche in Italia, la terapia orale con eliglustat Una soluzione alternativa alla terapia...
Necessità di cure palliative da parte di pazienti affetti da malattie rare in stadio avanzato e dei loro familiari/caregiver – R01 (NIH, USA)
Questo annuncio di opportunità di finanziamento (FOA – Funding Opportunity Announcement) mira ad approfondire le conoscenze e aumentare la base di prove disponibile per le cure palliative (CP) nelle malattie rare in stadio avanzato, ivi compresi i tumori rari, e a migliorare il benessere fisico...
Artrite reumatoide iniziale – Innalzare il dosaggio di MTX in ‘pazienti naive’ ai DMARD non serve
"E' utile nei pazienti con artrite reumatoide all'esordio, naive al trattamento con DMARD, partire sin da principio con dosaggio elevati di MTX? Sembrerebbe di no stando ai risultati di una review di letteratura di recente pubblicazione sulla rivista Arthritis Care & Research Razionale dello studio La review...
Studi clinici osservazionali sulle malattie muscolo-scheletriche, reumatiche e della pelle (R01) (NIAMS, USA)
Questo annuncio di opportunità di finanziamento (FOA – Funding Opportunity Announcement) mira a incoraggiare le candidature per Finanziamenti di Progetti (R01) per condurre studi di osservazione clinica (OC) finalizzati a ottenere i dati necessari a pianificare sperimentazioni cliniche per patologie muscolo- scheletriche, reumatiche o della...
Fusion biopsy, antibiotico-resistenza, novità sul trattamento del carcinoma della prostata resistente alla castrazione – Gli hot topics del 90° congresso della SIU
"Sono questi alcuni degli hot topics del 90° Congresso Nazionale della Società Italiana di Urologia appena conclusosi a Napoli Il tumore della prostata è la neoplasia più frequente negli uomini, la cui incidenza aumenta progressivamente con l’età. Ogni anno in Italia si registrano circa 34mila nuovi...
Necessità di cure palliative da parte di pazienti affetti da malattie rare in stadio avanzato e dei loro familiari/caregiver – R21 (NIH, USA)
Questo annuncio di opportunità di finanziamento (FOA – Funding Opportunity Announcement) mira ad approfondire le conoscenze e aumentare la base di prove disponibile per le cure palliative (CP) nelle malattie rare in stadio avanzato, ivi compresi i tumori rari, e a migliorare il benessere fisico...
Nuovo trattamento per l’anemia a cellule falciformi autorizzato dalla FDA
La FDA ha autorizzato Endari (L-glutammina polvere per uso orale), il primo trattamento autorizzato in vent’anni per i pazienti affetti da anemia a cellule falciformi. La patologia è ufficialmente classificata come rara e colpisce circa 100.000 persone negli USA, comportando forti dolori, lesioni agli organi...
Epilessia – Risonanza magnetica esame diagnostico gold standard, escluso dai nuovi LEA
"Roma – Nessuna risonanza magnetica per i pazienti con l’esenzione dal ticket specifica per l’epilessia. L’importante esame diagnostico viene escluso dai nuovi Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), entrati in vigore il 15 settembre, che quindi non prevedono più l’esenzione dal pagamento del ticket per i...
Dati in vitro sulle mutazioni ritenuti sufficienti dalla FDA per ampliare l’impiego dei farmaci per la fibrosi cistica
La FDA ha fatto dei progressi nel modo in cui alcuni trattamenti farmacologici possono essere allargati e adattati al trattamento di rare mutazioni di talune patologie – riferisce Nature Biotechnology. L’ente regolatore americano per i farmaci ha risposto alla richiesta di Vertex Pharmaceuticals di ampliare ufficialmente...
Oggi – Giornata mondiale delle malattie reumatiche, colpiti 5 milioni di Italiani
"Aumentare il livello di conoscenza e consapevolezza dei cittadini sui 150 disturbi reumatici che minano seriamente la qualità di vita e la salute di oltre 5 milioni di italiani. E insegnare ai pazienti l'importanza di segnalare tempestivamente i sintomi delle patologie al proprio medico in...
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