Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di aprile 2018
La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: RUBRACA (rucaparib) per la terapia di mantenimento dei tumori ricorrenti epiteliali dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneali primitivi, con risposta parziale o totale alla chemioterapia a base di platino (06/04/2018; Clovis...
Malattie rare – Angioedema ereditario, inibitore orale callicreina plasmatica riduce significativamente attacchi
L'angioedema ereditario (HAE) può essere trattato con un nuovo farmaco chiamato BCX7353, secondo un articolo pubblicato nel New England Journal of Medicine. L'HAE può colpire solo 1 o 2 individui in un gruppo di 100.000, hanno detto gli investigatori, e può persino essere fatale. I pazienti con...
Malattie rare – EMA: aggiornamento documenti di orientamento e moduli per designazione orfana
L’EMA ha aggiornato alcuni documenti di orientamento e moduli per il processo di designazione orfana. Sono stati aggiornati a giugno: Procedura per la designazione di medicinale orfano: Guida per gli sponsor che presenteranno una richiesta attraverso l’attuale processo di candidatura valido fino al 19 settembre 2018 ...
Tumori ovaio, tube di Falloppio e peritoneo – Nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
RUBRACA (rucaparib) è un farmaco oncologico per il trattamento negli adulti di tumori ad alto grado di malignità dell’ovaio, delle tube di Falloppio e del peritoneo. Possono assumere questo farmaco solo i pazienti con mutazioni genetiche conosciute come BRCA e il cui tumore risponda al trattamento...
Diabete neonatale neonati e bambini – Nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
AMGLIDIA (glibenclamide) è un farmaco usato per il trattamento di neonati e bambini affetti da diabete neonatale, una forma di diabete con esordio nei primi 6 mesi di vita e che richiede l’insulinoterapia. AMGLIDIA si è rivelato efficace per il trattamento dei pazienti la cui patologia...
Alfa-mannosidosi o Deficit di alfa-D-mannosidosi lisosomiale
"Sinonimo: Deficit di alfa-D-mannosidosi lisosomiale L'alfa-mannosidosi è una malattia ereditaria da deposito lisosomiale caratterizzata da immunodeficienza, anomalie facciali e scheletriche, deficit uditivo e cognitivo. Si presenta in circa 1 ogni 500.000 neonati...
Malattie rare – Alfa-mannosidosi, nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
LAMZEDE (velmanase alfa) è un farmaco utilizzato nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, da lieve a moderata, per il trattamento dei segni non neurologici. In precedenza il farmaco aveva ricevuto la designazione orfana. L’autorizzazione del medicinale era avvenuta in “circostanze eccezionali”. Ciò si verifica quando il richiedente l’autorizzazione è...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (AML), nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) è un farmaco usato per il trattamento delle leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti di età superiore a 15 anni di nuova diagnosi che non sono stati sottoposti ad altri trattamenti. È usato in combinazione con daunorubicin e citarabina (altri farmaci oncologici). MYLOTARG è impiegato...
Malattie rare – Farmaci orfani, Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2018
Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: Trattamento del linfoma follicolare Prevenzione della sindrome emolitico-uremica Trattamento del glioma Prevenzione dell’aspergillosi invasiva Trattamento della malattia di Stargardt Trattamento della malattia da virus Ebola Trattamento dell’emofilia...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 25-28 giugno 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali sei orfani, durante la riunione di giugno 2018. Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: Le prime due terapie che...
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