Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, risulta promettente la combinazione ibrutinib-CAR T-cells anti-CD19
"Il trattamento concomitante con l'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib e le CAR T-cells anti-CD19 JCAR014 è risultato ben tollerato in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata o refrattaria, secondo i risultati retrospettivi di uno studio di fase 1/2 appena presentato al congresso...
Malattie rare – Screening neonatale, potrà essere esteso a tante altre patologie, come le malattie neuromuscolari genetiche, le immunodeficienze congenite severe e le malattie da accumulo lisosomiale
"Si dichiarano «felicissime» le organizzazioni che si erano appellate al Governo e ai Parlamentari, chiedendo l’approvazione di un emendamento alla Legge di Bilancio, riguardante l’estensione dello screening neonatale a patologie diverse da quelle metaboliche rare. Quell’emendamento è ora stato approvato, «e da oggi – sottolineano...
Malattie rare – Atassia spinocerebellare Sca 2: Noemi e Sara, sorelle con grave disabilità e l’assistenza da “condividere”
"Una giornata in casa di Barbara, mamma di Noemi e Sara, due ragazze di 34 e 32 anni, colpite da una grave malattia degenerativa. Nessun sintomo fino a 20 anni, poi il decorso. Oggi hanno bisogno di assistenza continua, “ma la Asl mi propone il...
Malattie rare – XLPDR, documentario ‘Pensavo di essere diverso’
"La perfezione non esiste, ma esistiamo noi con la nostra diversità" con questa citazione di Alex, inizia questo viaggio, persone diverse, vissuti diversi, che la vita decide di fare conoscere. Si incontrano, si guardano ed è come se si riconoscessero tra loro, così senza troppi se...
Premi di Open Accelerator 2018 – 5 startup che stanno progettando le soluzioni di domani
"Una sfera per ridurre il tremore essenziale delle mani e permettere ai pazienti di svolgere in tranquillità le attività quotidiane; scarpe con un dispositivo integrato che monitora l'andamento motorio dei pazienti affetti dal morbo di Parkinson e fornisce al medico specialista la possibilità di aggiustare...
Percorso del farmaco in ospedale – A che punto siamo con la sua automazione?
"Ridurre di oltre l'80 per cento gli errori nella dispensazione dei farmaci in ospedale; ridurre di più del 50 per cento gli errori di somministrazione dei medicinali ai pazienti - come oggi si riesce a fare in alcune strutture ospedaliere in altri Paesi europei -...
Fratture da fragilità – Emergenza sanitaria da affrontare con tempestività e mediante percorsi clinici, terapeutici e assistenziali condivisi
"Le fratture da fragilità rappresentano una vera e propria emergenza per il nostro Paese: in Italia, solo nel 2017, si sono verificati circa 600.000 casi che hanno richiesto ospedalizzazione, ma si tratta di un numero altamente sottostimato. Ritardo nelle diagnosi, mancanza di accesso alle terapie...
Malattie rare – Beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche, nuovo farmaco riduce drasticamente necessità trasfusioni
"Il luspatercept è un biologico con un innovativo meccanismo d’azione che agisce sull’eritropoiesi inefficace. Due studi presentati al congresso dell’American Society of Hematology lo hanno testato sulla beta-talassemia e sulle sindromi mielodisplastiche. In entrambi i contesti il farmaco ha corretto l’anemia in una significativa percentuale di...
Entesite subclinica e psoriasi senza artrite – ‘Ustekinumab’ sembra arrestarne progressione ad artrite psoriasica
"Il trattamento con ustekinumab, inibitore di IL-12/23, effettuato in pazienti con entesite subclinica e psoriasi (due manifestazioni di malattia psoriasica) ma senza artrite, sarebbe in grado di far regredire l'entesite entro 12 settimane dall'inizio del trattamento, mantenendo il beneficio almeno fino ad un anno. Queste...
Sindrome di Hurler-Scheie
"Sinonimi: MPS1H/S; MPSIH/S; Mucopolisaccaridosi, tipo 1H/S; Mucopolisaccaridosi, tipo IH/S La sindrome di Hurler-Scheie è la forma intermedia delle mucopolisaccaridosi tipo I (MPS I). Si tratta di una malattia rara da accumulo lisosomiale, caratterizzata da deformità scheletriche e ritardo dello sviluppo motorio...
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