Tumori – L’intervento chirurgico può favorirne la diffusione?
"La possibilità che l’operazione o la biopsia aumentino l’espansione della massa tumorale quando viene «toccata» dal chirurgo è tra i dubbi più frequenti. Questa la risposta di Paolo Delrio, past president della Società Italiana di Chirurgia Oncologica Non è raro che si crei confusione su cosa...
Malattia di Huntington in fase di sviluppo – Terapia genica chiamata “AMT-130”
Uniqure, la società conosciuta soprattutto per avere immesso sul mercato la prima terapia genica approvata (per la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS)), sta espandendo i suoi prodotti per includere una terapia genica per la malattia di Huntington. La società ha dichiarato che ha in programma di presentare l'anno...
Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) – Può la terapia con Sirolimus aiutare i pazienti?
La Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una malattia devastante che non ha trattamenti e poche opzioni si possono intravedere all'orizzonte, ma la situazione potrebbe cambiare presto. A partire da settembre, potrebbe iniziare una sperimentazione clinica con rapamicina (nota anche come sirolimus) nei pazienti affetti da FOP. La...
Malattia di Huntington e SLA – Nuova tecnica CRISP potrebbe accelerare una cura
Poche settimane fa, ci siamo meravigliati al primo istante dell'editing di embrioni umani negli Stani Uniti con la tecnica CRISPR. Ora, questa tecnica di editing del gene è stata usata per un altro scopo impressionante. Gli scienziati dell'Università della California di San Diego ritengono che...
Neurofibromatosi di tipo 1 – I problemi gastrointestinali sono frequenti
La Neurofibromatosi tipo 1 (NF-1) è considerata più tipicamente una condizione rara della pelle, e le persone che la hanno hanno tumori multipli benigni dei nervi e della pelle (neurofibromi). I sintomi più evidenti sono rappresentati dalle pigmentazioni anomale (macchie caffelate) e/o lentiggini in luoghi...
Leucemia mieloide acuta (LMA) – Trattamento con SY-1425 ha ricevuto ieri dalla FDA la designazione di farmaco orfano
Ieri, Syros Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration americana (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo principale candidato terapeutico SY-1425, destinato a curare la leucemia mieloide acuta (LMA). Attualmente in uno studio clinico di fase 2, SY-1425 è un agonista...
Il futuro della chirurgia ‘nelle mani’ dei robot
"4 milioni di operazioni chirurgiche eseguite. Il punto della situazione e la visione del futuro in due giornate del Festival dedicate alla chirurgia robotica (8 e 9 settembre), coordinate da Franca Melfi Pisa, 22 agosto 2017 – Interventi meno invasivi e più sicuri. Il futuro della...
Glioblastoma – Il trattamento con CT-179 ottiene la designazione di farmaco orfano della FDA
Curtana Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a CT-179 la denominazione di farmaco orfano per il trattamento degli gliomi, incluso il glioblastoma negli adulti e i tumori cerebrali nei bambini. Il Glioblastoma è il tipo di cancro più aggressivo...
Una nuova speranza per pazienti con la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC)?
Le convulsioni sono sintomi comuni in malattie come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e il complesso della sclerosi tuberosa (tuberous sclerosis complex, TSC). Un nuovo studio è in corso e potrebbe fornire ai pazienti con queste e altre encefalopatie epilessiche un certo sollievo. Il...
Dermatite atopica – In atto uno studio per migliorare il trattamento
"a cura del prof. Fabio Ayala, Direttore della Clinica Dermatologica dell’Università Federico II di Napoli La dermatite atopica (sinonimi: eczema atopico; in alcune aree geografiche: crosta lattea, quando inizia durante il primo anno di vita) è una patologia infiammatoria cutanea molto frequente, che si manifesta essenzialmente...
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