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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), in fase III importanti risultati per onasemnogene abeparvovec

"Al Congresso Virtuale 2021 della Ean, Novartis presenterà i dati a supporto della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), provenienti da due studi di fase III completati. Questi risultati dimostrano sia che i bambini trattati pre-sintomaticamente raggiungono traguardi motori appropriati all’età, e un’efficacia clinicamente significativa nei...