Malattie rare – Sindrome di Marfan, ‘irbesartan’ rallenta progressione dilatazione aortica
"Secondo i dati dello studio AIMS, presentato al recente Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) a Monaco di Baviera, irbesartan a dosi standard è collegato a una significativa diminuzione del tasso di dilatazione aortica nei pazienti con sindrome di Marfan Le principali caratteristiche della...
28 settembre – La notte europea dei ricercatori al Bambino Gesù (Roma)
"Nei laboratori di San Paolo Fuori le Mura, dalle 18 alle 24, tante attività per bambini e ragazzi Venerdì 28 settembre, dalle 18 alle 24, l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù parteciperà alla Notte Europea dei Ricercatori 2018. Il Polo di Ricerca della sede di San Paolo Fuori le Mura (viale Ferdinando...
Malattie rare – Malattie retiniche ereditarie, parere positivo Chmp per terapia genica di Novartis
"Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha espresso un parere positivo riguardo all'approvazione di voretigene neparvovec, una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65 Voretigene neparvovec...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, secondo no europeo per ‘eteplirsen’
"In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si è espresso in maniera negativa circa la sua approvazione è eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) portatori di una...
Malattie rare – Questioni metodologiche nella valutazione valore economico test di sequenziamento di nuova generazione
Gli autori di uno studio pubblicato in Value in Health hanno individuato 11 fattori in base ai quali condurre valutazioni economiche dei test di sequenziamento di nuova generazione, nel quadro delle tre sfide che gli esperti considerano le priorità per la ricerca futura: struttura con modello...
Parkinson – Evidence-based medicine conferma benefici ‘apomorfina’ di ridurre tempo off
"I benefici nella malattia di Parkinson (PD) dell'apomorfina, molecola ad azione dopamino-agonista, sono stati finalmente confermati grazie ai risultati del primo trial randomizzato controllato sul farmaco per questa indicazione, lo studio TOLEDO, pubblicato su "Lancet Neurology". Va fatto peraltro notare che l'apomorfina è in uso...
Malattie rare – Come assicurarsi che i farmaci orfani non siano trascurati
I ricercatori dell’Università di Calgary hanno pubblicato un comunicato della Facoltà di Scienze Politiche in cui si suggerisce l’adozione di un modello normativo basato sui costi che migliorerebbe l’accesso ai farmaci orfani. Il sistema si baserebbe sullo yardsticking, il che significa che i prezzi sarebbero stabiliti...
Sincope – Al congresso European Society of Cardiology 2018 presentate nuove linee guida
"Presentate in sessione plenaria al congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, le nuove linee guida sulla diagnosi e la gestione della sincope prodotte da una task force coordinata dall'italiano Michele Brignole, del Dipartimento di Cardiologia e Centro Aritmologico degli Ospedali del...
Hcv, Veneto – Importante intercettare chi non sa di essere malato
"Proseguono gli incontri sul territorio di “Epatite C Zero”, la campagna educazionale promossa da Msd Italia, in collaborazione con EpaC Onlus e con la supervisione scientifica di Fire per sensibilizzare la popolazione sulla patologia. Dopo Torino, il secondo incontro è avvenuto a Padova 24 SET - Entro...
Infarto – Alt alla confusione su come diagnosticarlo
"Stop alla confusione che fino ad oggi ancora regnava sul come diagnosticare un attacco cardiaco. In occasione del congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), a Monaco, è stato infatti presentato e pubblicato contestualmente sullo European Heart Journal un documento di consenso internazionale intitolato...
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