Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD), parere positivo del Chmp dell’Ema per elivaldogene autotemcel
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Una volta approvato dalla Commissione...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 179
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 13 anni con una storia di...
Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva – Mavacamten in poche settimane migliora notevolmente la qualità di vita dei pazienti
"Entro poche settimane dall'inizio della terapia, i pazienti che assumono mavacamten per cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) sintomatica riportano grandi guadagni in termini di qualità della salute con un numero necessario per trattare (NNT) di soli cinque per vedere miglioramenti da grandi a molto grandi nei...
Tumori con fusione TRK – Trattamento con larotrectinib efficace per più di quattro anni
"Nuovi dati ottenuti da quattro distinte analisi confermano il potente profilo clinico a lungo termine del trattamento con larotrectinib di Bayer, che consente di ottenere risposte rapide e durature con un profilo di sicurezza favorevole, in pazienti con tumori con fusione TRK indipendentemente da età...
Neuroriabilitazione post-ictus, ruolo della serotonina nella strategia terapeutica
"Pubblicato su Progress in Neurobiology, lo studio del Cnr-In, del Sant’Anna e di UniPi evidenzia il possibile ruolo di un ormone, la serotonina, nel recupero post-ictus Roma – Dalla pluriennale collaborazione tra l’Istituto di neuroscienze dell’Area della ricerca di Pisa del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-In),...
Infezioni del tratto respiratorio superiore – Una potenziale protezione dai sintomi arriva dai probiotici
"di Megan Brooks L’assunzione giornaliera di probiotici può contribuire alla protezione dai sintomi di infezioni del tratto respiratorio superiore (URTI) in popolazioni vulnerabili come gli anziani e i soggetti in sovrappeso. E’ quanto emerge da uno studio condotto da Benjamin Mullish dell’Imperial College, che sarà presentato...
Malattie immunologiche rare – Novartis e Ada Health stipulano accordo per facilitarne la diagnosi
"Ada Health, una società tedesca specializzata nell'intelligenza artificiale medica, e Novartis hanno stipulato un nuovo accordo di partnership globale in base alla quale la big pharma utilizzerà la tecnologia di valutazione dei sintomi basata sull'intelligenza artificiale di Ada per migliorare l'identificazione e la diagnosi di...
Mal di schiena cronico, Campus Bio-Medico (Roma) – Curarlo con il trapianto di cellule staminali autologhe
"Il progetto, finanziato dal Dipartimento di medicina, epidemiologia, igiene del lavoro e ambientale dell’Inail, punta alla rigenerazione dei dischi intervertebrali danneggiati. La tecnica chirurgica utilizzata, in sperimentazione da oltre 15 anni presso l’Università Campus Bio-Medico di Roma, viene ora eseguita con successo sull’uomo per la...
Malattie rare – Leucemia mieloide cronica, in studio di fase 2 positivi i dati su ponatinib
"I dati dell'analisi primaria dello studio di fase 2 OPTIC (Optimizing Ponatinib Treatment In CML) saranno presentati durante una sessione orale (Abstract #7000) al meeting annuale 2021 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà in modalità virtuale dal 4 all'8 giugno 2021. L'azienda...
Covid-19, Policlinico San Martino (GE) – Scoperta ‘Notch4’, la proteina che accende la tempesta infiammatoria
"Notch4 rappresenta un possibile bersaglio terapeutico per contrastare l’infiammazione polmonare provocata non solo da Covid-19, ma anche da tutti i virus in grado di attaccare questo tessuto. L’ospedale San Martino di Genova in prima linea nella lotta al Covid: pubblicati sulla prestigiosa rivista ‘Immunity’ i...
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