Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva, progettazione ed endpoint per le sperimentazioni cliniche
Un articolo di revisione pubblicato in Hepatology, nato dalla collaborazione tra gli Stati Uniti e l’Olanda, analizza le informazioni normative, la letteratura disponibile sulla storia naturale e i potenziali endpoint candidati clinici e surrogati nella colangite sclerosante primitiva. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1174-1188 Consulta l’abstract su PubMed Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html...
Malattie rare – Strumento POWER, raccomandazioni per coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nella scelta delle misurazioni degli esiti rilevanti durante la progettazione di sperimentazioni cliniche
I ricercatori hanno sviluppato uno strumento per coinvolgere i pazienti nell’individuazione delle misurazioni degli esiti e nella scelta degli strumenti di misurazione; lo strumento è stato sviluppato con un gruppo di pazienti esperti e un test pratico durante una sperimentazione in corso. Lo sviluppo e le...
Diabete di tipo 2 – ‘Semaglutide’ orale meglio di ‘liraglutide’ su emoglobina glicata e peso corporeo
"In pazienti adulti giapponesi con diabete di tipo 2, la monoterapia con semaglutide orale in monosomministrazione giornaliera dopo 52 settimane ha ridotto il livello di emoglobina glicata e il peso in misura significativamente superiore a liraglutide per via sottocutanea. Alla dose più alta di semaglutide,...
Malattie rare – Neoplasia endocrina multipla tipo 1, “Qualità dentro, qualità fuori”: un approccio graduale alla medicina basata sulle evidenze
In un articolo pubblicato in Endocrine Connections, i ricercatori del Centro Medico Universitario di Utrecht indicano gli studi osservazionali, all’interno coorti di pazienti, come la progettazione di studi più fattibile in materia di prevalenza della malattia. Gli autori passano in rassegna le strategie per individuare un numero...
Diabete di tipo 2 – ‘Empagliflozin’ riduce la massa ventricolare sinistra
"Nei pazienti con diabete di tipo 2 e storia di malattia coronarica stabile, il trattamento con empagliflozin, inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2), riduce significativamente la massa ventricolare sinistra. È quanto emerge dallo studio EMPA-HEART, presentato di recente a Chicago, durante il Congresso annuale dell'American...
Anticolesterolo – Confermate efficacia e sicurezza a lungo termine di ‘evolocumab’
"In occasione del recente congresso dell'American Heart Association (AHA) sono stati presentati i dati finali dello studio OSLER-1 (Open-Label Study of Long-TERm Evaluation Against LDL-C, "studio in aperto sulla valutazione a lungo termine contro il LDL-C"). OSLER-1 è uno studio della durata di 5 anni I...
Studio di una progettazione adattativa per una sperimentazione clinica nel campo delle malattie rare
Un articolo pubblicato da un team di Sanofi in Pharmaceutical Statistics analizza l’applicazione di una progettazione adattativa seamless di fase II/III nel campo delle malattie rare, a doppio braccio, con due endpoint: due dosi di un trattamento sperimentale (dosaggio basso e dosaggio alto) e un controllo con...
Malattie reumatiche – Biosimilari, non passa il ricorso della Sir al Tar ma viene salvaguardata la libertà di prescrizione del medico
""E' stata salvaguardata la libertà di prescrizione del medico, aspetto per noi fondamentale come sancito dalla Costituzione. Abbiamo contrastato così un tentativo di monopolio inaccettabile. Questo grazie alla decisione delle Regioni coinvolte che lo scorso 20 novembre, proprio il giorno prima della discussione in aula,...
Malattie rare – Tumori mieloproliferativi, impatto sulla condizione occupazionale e sulla produttività lavorativa
Di recente, American Journal of Managed Care ha pubblicato uno studio trasversale basato su indagini riguardanti l’associazione tra tumori mieloproliferativi ed esiti lavorativi. Gli autori hanno osservato come i pazienti subivano il peso dei sintomi, con un impatto negativo sulla qualità di vita e sulla capacità di compiere...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 31
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 6 anni con regressione dello sviluppo, ipotonia,...
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